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FDA批准Carbaglu用于治疗罕见的酶缺乏性疾病

来源：时间：2011年12月11日点击数: 5星

3月24日消息 - 18日，美国食品药品管理局(FDA)宣布批准Carbaglu (carglumic 酸)作为儿童和成人肝脏N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏所致急性高氨血症的治疗药物。同时还批准该药物作为NAGS缺乏所致慢性高氨血症的维持治疗药物。

该药物生产厂家Recordati公司在一次新闻发布会上称，NAGS缺乏是一种极为罕见、持续终生并可危及生命的临床疾病，表现为血氨极度升高，并进而引发永久性、不可逆的中枢神经系统损害。这种疾病的临床表现开始于出生后不久。如未经适当治疗，疾病将迅速进展，患者发生脑水肿、昏迷，并最终导致死亡。早期诊断和及时有效的治疗对于预防永久性神经系统损害至关重要。

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