新的迟发性庞贝氏症药物获FDA批准
5月26日消息 - 美国食品药品监督管理局批准了Lumizyme (alglucosidase alfa)用于8岁及以上儿童的迟发性庞贝氏症的治疗,庞贝氏症是一种罕见的遗传病,新生儿的发病率大约为每4万到30万人有1例患者,其原发性症状为心脏肥大、骨骼肌无力、呼吸困难等。
Lumizyme可弥补GAA的不足,减少糖原在心脏及骨骼肌中的累积。FDA药品评价中心,药品评价III部的主管Julie Beitz博士表示:“如果没有得到适当的治疗庞贝氏症是一种致命的疾病,Lumizyme的上市可以使没有及时发现得病的患者得到有效的治疗”。
Lumizyme将带有黑框警告,可能引起过敏及严重的过敏反应、免疫调节反应等不良反应。除Lumizyme之外目前美国用于治疗庞贝氏症的药物还有Myozyme,均由Genzyme生产,Myozyme用于治疗8岁以下幼儿。
对90名10到70岁的迟发性庞贝氏症患者进行Lumizyme的临床研究,最常见的副作用有:包括严重的过敏反应、荨麻疹、腹泻、呕吐、呼吸急促、皮肤瘙痒、皮疹、颈部疼痛、部分听力丧失、脸红、四肢疼痛及胸部不适等。
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