亚特兰大——美国血液病学会(ASH)年会上公布的一项Ⅲ期研究显示，与1个单位的足量脐带血(UCB)移植相比，2个单位UCB移植不能改善血液肿瘤儿童患者的生存率。

这项研究由明尼苏达大学医学中心成人和儿童血液和骨髓移植临床研究项目主任John E. Wagner博士及其同事进行。在2006年12月~2012月2月间，研究者从32个移植中心纳入224例年龄1~21岁的急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓细胞性白血病、自然杀伤细胞白血病、慢性髓细胞性白血病或骨髓增生异常综合征患者。所有患者至少有2个UCB单位可用，每个单位至少与患者有4/6 HLA相合，并且2个单位之间有3/6 HLA相合。患者被随机分成两组，一组接受常规1个单位UCB移植(n=113)，另一组接受2个单位UCB移植(n=111)。1个单位UCB组和2个单位UCB组分别有2.7%和1%的患者交叉至对方组。两组中仅有1.8%的患者未接受移植。两组在年龄、性别、人种、体能状态和疾病状态方面的匹配性较好。所有患者中的ALL患者比例稍高于50%。

中位随访25个月后，92%的患者处于缓解状态，其中60%处于二次缓解。第42天时，2个单位UCB组和1个单位UCB组分别有86%和89%的患者的中性粒细胞计数恢复(P=0.08)。2个单位UCB组6个月时血小板恢复的患者比例显著低于1个单位UCB组(66% vs. 76%；P=0.04)。

1个单位UCB组和2个单位UCB组的100天Ⅱ~Ⅳ级急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率相似(56% vs. 57%；P=0.88)，1年慢性GVHD发生率也相似(28% vs. 31%；P=0.60)。然而，2个单位UCB组中1个患者亚组的Ⅲ~Ⅳ级急性GVHD发生率显著高于1个单位UCB组(23% vs. 14%；P=0.04)。

2个单位和1个单位UCB移植后，移植相关复发的风险均非常低(14% vs. 12%；P=0.37)。2个单位和1个单位UCB组的1年无病生存率也相似，分别为64%和68%(P=0.22)。1个单位UCB移植组和2个单位UCB移植组的1年总生存率分别为71%和65%(P=0.13)。

Wagner博士表示，1个单位UCB组和2个单位UCB组的平均总有核细胞剂量分别为3.9 x 107个细胞/kg体重和7.2 x 107个细胞/kg体重，这样的细胞剂量不足以检出总生存率方面的差异。可能需要进一步增加剂量才能显出差异。不过，两组中观察到的总生存率和植活率均高于既往COBLT研究的结果，后者对儿童白血病患者使用中位细胞剂量5.1×107后发现，中性粒细胞恢复和血小板植活累计发生率分别为80%和50%，总生存率为67.4%(Blood 2008;112:4318-27)。