2014年4月，发表于《Ann Oncol》的一篇文章研究了绝经后晚期乳腺癌女性患者在非甾体类芳香化酶抑制剂治疗失败后，使用醋酸甲地孕酮的效果。结果显示，醋酸甲地孕酮表现出治疗活性和可接受的安全性，因此仍是成本敏感国家或地区患者的合理选择。

背景：由于新型治疗费用高昂，在低收入和中等收入国家并不划算，因此迫切需要开发替代品，如非专利药物。醋酸甲地孕酮（MA）在乳腺癌治疗中有着长期的历史，但最近由于新型药物的出现而使用更少。

患者和方法：该两阶段II期试验评估了MA用于绝经后激素敏感的晚期乳腺癌妇女患者的抗肿瘤活性和毒性，这些患者在使用第三代非甾体类芳香化酶抑制剂（NSAI）期间出现疾病进展。患有转移性乳腺癌，使用NSAI治疗后获得的无进展生存期（PFS）至少为6个月，或使用NSAI辅助治疗后≥1年才出现复发的患者被纳入本研究。患者每日口服一次MA，剂量为160毫克。主要终点为临床受益率（CBR）。

结果：共纳入48名患者。CBR为40%[95%置信区间（CI）25%至55%]，临床获益的中位持续时间为10.0个月（95% CI 8.0至14.2）。中位PFS为3.9个月（95% CI 3.0至4.8）。最常见的3级不良事件是贫血（2%）、呼吸困难（2%）、疲劳（2%）、肌肉骨骼疼痛（4%）、深静脉血栓（10%），和体重增加（2%）。

结论：本研究为首个前瞻性评估MA用于绝经后激素敏感妇女在NSAI治疗失败后的有效性和安全性。在该背景下，MA表现出治疗活性和可接受的安全性，因此仍是成本敏感环境中的合理治疗方案。这些结果还为乳腺癌治疗中对孕酮的进一步评估提供背景。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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