2014年4月，发表于《J Natl Cancer Inst》的一篇文章研究了激素受体阳性老年乳腺癌患者临床试验的外部效度。结果显示，75岁以上的乳腺癌试验参与者并不代表普通人群中对应年龄的老年乳腺癌患者，这影响了试验的外部真实性。

背景：由于临床试验纳入患者具有选择性，因此结果可能不能普及到一般人群。该研究旨在调查老年乳腺癌患者的随机临床试验的外部真实性。

方法：我们比较了参与多国他莫昔芬与依西美坦辅助治疗随机临床试验的乳腺癌患者（n=1325）与普通人群中相应年龄的未经选择的乳腺癌患者（n=1056）的特点和结局。纳入符合以下条件的患者：诊断为激素受体阳性乳腺癌时年龄在65岁以上的荷兰患者，且无远端转移和淋巴结转移，肿瘤大于3cm或1-3厘米的组织学Ⅲ级肿瘤，已完成局部治疗。按照年龄进行分层分析（65～74岁；≥75岁）。主要结局为总死亡率。使用多变量Cox比例风险模型评估协变量和总死亡率之间的相关性。所有统计检验均采用双侧检验。

结果：不考虑年龄，参与该试验的患者合并症更少，社会经济地位更高，且肿瘤更小（所有p＜0.001）。在65-74岁的患者中，参加该试验的患者与普通人群患者的总死亡率相似（多变量风险比[HR]=1.08，95％可信区间[CI]=0.73～1.60）。除此之外，参加该试验的75岁以上的患者比普通人群患者的总死亡率低（多变量HR=0.72，95％CI=0.55～0.95，p=0.02）。

结论：75岁以上的乳腺癌试验参与者不能代表普通人群中对应年龄的老年乳腺癌患者，这影响了试验的外部真实性。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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