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基因疗法治愈血癌女婴 系全球首例

来源:环球医学编写    时间:2015年11月09日    点击数:    5星

日前,据外媒报道,英国医学界在对抗血癌方面取得重大进展,全球首次为一名一岁女婴注入经基因改造免疫细胞,成功消灭她体内的癌细胞,目前女婴已病愈回家。治疗过程如何?有无复发可能?

去年6月份,蕾拉•理查德兹诞生于伦敦北部。这个活泼可爱的女儿给其父母阿什利•理查德兹和丽萨•福利带来了莫大的幸福。然而,三个月后蕾拉开始患病,医生通过血液检测其确诊为急性淋巴细胞白血病。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后,化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效,医生无计可施,建议理查德兹为爱女安排善终服务。

虽然如此,蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”

在蕾拉父母的支持下,大奥蒙德街医院采用德国某生物技术公司开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。

新疗法之前只曾在老鼠身上测试,专家需紧急向监管当局申请才能使用。医生用分子剪将健康捐赠者的白血球细胞进行基因改造,以免受女婴身体排斥,然后将名为“UCART19”的少量改造细胞注入她体内,让它们找出并杀死癌细胞。

手术后,医生将女婴隔离,以免受感染。两个月后,医生再为她移植骨髓,换掉被白血球破坏的骨髓,再过一个月,女婴痊愈回家。

据悉,科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质。然后,科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

医生表示,女婴的病情十分严重,此次能奇迹痊愈,为运用新基因工程科技奠定里程碑,但该女婴仍需再等一、两年才能确定会否复发。医院计划展开临床测试,在其他癌童身上测试新疗法。

伦敦大学学院儿童健康研究所细胞及基因治疗教授卡西姆表示,女婴本身很强壮,故新疗法是否适用于其他儿童尚有待确定,但他认为新疗法潜力很大,若证实有效,将在治疗血癌及其他癌症路上迈出一大步。不过,也有人担心这会导致婴儿设计的滥用等现象。

 

(环球医学编辑:常 路 )
 

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