镰状细胞性贫血是一种常染色体显性遗传血红蛋白（Hb）病，20世纪初才被人们发现。2016年2月发表在《N Engl J Med》的一项研究表明，镰状细胞性贫血的儿童和青少年中，与安慰剂相比，经普拉格雷治疗的患者，血管阻塞性危象的发生率没有显著性降低。

背景：镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，具有疼痛的血管阻塞性危象特征，几乎没有有效治疗方法。镰状细胞性贫血血管阻塞期间，血小板介导细胞间粘附和血栓形成，这提示抗血小板药物在治疗疾病事件中会起到一定作用。

方法：2~17岁的镰状细胞性贫血儿童和青少年被随机分配到口服普拉格雷或安慰剂治疗9~24个月的组中。首要终点为血管阻塞性危象（一种疼痛危象或急性胸部综合征）的发生率。次要终点为镰状细胞相关疼痛发生率和疼痛强度，其通过每天疼痛日记的记录进行评估。

结果：总共341名患者被随机分组，这些患者来自美洲、欧洲、亚洲、非洲的13个国家的51个地区。普拉格雷组和安慰剂组中，每人年的血管阻塞性危象事件的发生率分别为2.30和2.77（RR=0.83；95% CI，0.66~1.05；P=0.12）。组间在日记报道事件的次要终点上没有显著性差异。包括需要药物干预的出血事件发生频率、患者服用普拉格雷或安慰剂时出现的出血和非出血不良事件发生频率、因普拉格雷或安慰剂而停药等在内的安全性终点上，组间没有显著性差异。

结论：镰状细胞性贫血的儿童和青少年中，与安慰剂相比，经普拉格雷治疗的患者，血管阻塞性危象的发生率没有显著性降低。在安全性结果上，两组没有显著性差异。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26644172

（选题审校：李慧博 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：镰刀型细胞贫血症为遗传性血液疾病，特征是溶血性贫血和反复血管闭塞，导致血管损伤和终末器官缺血。目前尚无有效疗法，羟基脲能预防一部分的急性血管闭塞。异常红细胞破裂释放ADP，介导血小板激活，导致血小板计数、流量和寿命异常。因此许多研究建议阻断ADP抗血小板疗法。）