环磷酰胺为目前广泛应用的抗癌药物。2016年3月发表在《Blood》的一项在美国开展的研究表明，G-CSF活化血细胞移植后，高剂量环磷酰胺可降低慢性移植物抗宿主病（GVHD）1年累积发生率。

国立卫生研究院定义的来自于HLA匹配相关或不相关的供者中的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员的血细胞移植后1年，需要全身治疗的慢性移植物抗宿主病（GVHD）的累积发生率约为35%。研究者假设，G-CSF活化血细胞移植后，给予高剂量环磷酰胺可以将慢性GVHD的1年累积发生率降低至15%或更少。

43名患有高风险血液科恶性疾病的患者（中位年龄43岁）于2011年12月~2013年9月入组。12人（28%）接受了相关供者的移植，31人（72%）接受了不相关供者的移植。移植前的预处理方案为氟达拉滨和靶向性白消安（25人）或全身性照射（≥12Gy，18人）。移植后的第3天和第4天，给予50mg/kg/天的环磷酰胺，第5天开始使用环孢菌素。NIH定义的慢性GVHD的1年累积发生率为16%（95% CI，5~28%）。

2~4级和3~4级急性GVHD的累积发生率的预估值分别为77%和0%。2年时，非复发死亡和恶性肿瘤复发的累积发生率预估值分别为14%和17%，总生存率预计为70%。随访≥1年的42名患者中，21人（50%）移植后1年无复发，并且不用全身性免疫抑制就可存活。

因此，清髓移植前预处理可以安全地与移植后高剂量环磷酰胺的给药方案相结合，并且与HLA匹配的血细胞动员的移植相关的慢性GVHD风险能大幅降低。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26764356

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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