多囊肾即正常肾组织被无数小囊所代替，外形似一串葡萄，有时囊间有岛状正常组织。发病率为1/500～1000。肾脏疼痛是常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的常见并发症。2017年2月，发表在《Am J Kidney Dis》的一项随机对照试验的二级分析对托伐普坦是否能够减少ADPKD患者肾脏疼痛进行了分析。

背景：肾脏疼痛是ADPKD患者的常见并发症，来自TEMPO 3：4试验的数据表明托伐普坦，一种加压素V2受体拮抗剂，可能对该患者组的肾脏疼痛具有积极作用。因为疼痛难以测量，在本研究中使用导致目标医疗干预的肾脏疼痛发病率来评估疼痛。

实验设计：随机对照试验的二级分析。

研究地点与参与者：保留肾脏功能的ADPKD患者。

干预：托伐普坦或安慰剂

结局：由目标医疗干预定义的肾脏疼痛事件。

测量：记录肾脏疼痛事件并独立判断。总体评价第一次肾脏疼痛事件的发生率，并根据严重程度分为5个亚组。

结果：纳入的1445名参与患者中（48.4%的妇女；平均年龄，39±7 [SD]岁；平均估算肾小球滤过率，81±22 mL/min/1.73m2；中位数总肾脏体积，1692 [IQR，750-7555] mL ），50.9%报告了在基线时的肾脏疼痛病史。尿道感染史、肾结石史或血尿史（所有P＜0.001）和女性（P＜0.001）与肾脏疼痛的病史显著相关。与安慰剂相比，托伐普坦使用导致肾脏疼痛事件发生率显著降低：10.1% vs 16.8%（P＜0.001），风险降低36%（HR，0.64；95%CI，0.48-0.86）。在所有组中发现托伐普坦导致的疼痛事件发生率的降低与疼痛严重程度无关，并且与诱发因素无关（相互作用的P＞0.05）。与安慰剂相比，托伐普坦的作用至少可以部分解释为使尿道感染、肾结石和血尿的发生率降低。

局限性：试验对总肾脏体积和肾功能有具体的纳入标准。

结论：托伐普坦能减少肾脏疼痛事件的发生率，独立于易患肾脏疼痛的患者特征，并且可能在某种程度上由于ADPKD相关并发症的减少。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27856088

（选题审校：闫盈盈 编辑：王英泽）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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