t（8；21）染色体畸变的急性髓性白血病（AML）患者仅50～60%被含高剂阿糖胞苷（HD-Ara-C）的方案治愈。2017年1月，发表在《Am J Hematol》的一项研究显示，另外一种方案氟达拉滨和阿糖胞苷（FA）巩固疗法或可这些患者带来大幅生存获益改善。

t（8；21）染色体畸变的急性髓性白血病（AML）患者常常具有有利的结局，但是，仍有30～40%的患者复发，仅50～60%的t（8；21）AML患者被含高剂阿糖胞苷（HD-Ara-C）的方案治愈。

为评估氟达拉滨和阿糖胞苷（FA）巩固疗法对t（8；21）AML患者的作用，一项前瞻性随机研究被开展。

一共45名达到完整缓解（CR）的t（8；21）AML患者被随机分配至接受4个疗程的FA（n=23）或HD-Ara-C（n=22）巩固治疗。该研究显示，在36个月时，FA组和HD-Ara-C组的无复发生存率（RFS）分别是81.73%和50.73%（P=0.04），FA组和HD-Ara-C组的总生存率分别是91.1%和48.4%（P=0.01）；然而，FA组和HD-Ara-C组的累积复发率（CIR）分别是18.27%和47.39%（P=0.05）。

在该研究中，FA治疗中，MRD2状态（减少≥3-log）和c-kit突变的缺乏被识别为较低复发风险和RFS和OS改善的独立预后因素。研究者还发现36个月时FA组中无c-kit突变患者的RFS是100%，HD-Ara-C组是57.8%（P=0.005）；36个月时两组的OS分别是100%和51.4%（P=0.004），这表明FA巩固疗法对t（8；21）AML患者具有益处，尤其是无c-kit突变的患者。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27673579

（选题审校：梁舒瑶 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：C-KIT基因位于人染色体4q12-13，属于原癌基因，其产物是Ⅲ型酪氨酸激酶。C-KIT是酪氨酸激酶受体蛋白家族的重要成员之一，其作为干细胞因子的受体，可以通过一系列信号通路参与造血干细胞增殖分化的调控。近年来研究发现，c-kit基因存在突变，特别是激活性突变与急性白血病中的发病、治疗和预后等密切相关。）