2017年4月，发表在《N Engl J Med》的一项由法国科学家进行的研究考察了来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVD）联合移植治疗骨髓瘤的效果。

背景：高剂量化疗联合自体干细胞移植为新诊断为多发性骨髓瘤的≤65岁患者的标准治疗。然而，该群体中，RVD联合治疗的良好数据已经对移植的作用和时机提出了疑问。

方法：研究人员将700名多发性骨髓瘤患者随机分配到3周期RVD诱导治疗然后使用额外5个周期RVD巩固治疗（350名患者）或高剂量美法仑+干细胞移植后额外2个周期RVD（350名患者）的组中。两组的患者都接受1年来那度胺的维持治疗。首要终点为无进展生存期。

结果：移植组比仅接受RVD组的中位无进展生存期显著性长（50个月vs 36个月；疾病进展或死亡的调整风险比，0.65；P＜0.001）。所有患者亚组都观察到该获益，包括根据国际分期系统分期和细胞遗传学风险分层的患者。移植组比仅RVD治疗组的完全应答患者比例高（59% vs 48%，P=0.03），检测不到最小残留疾病的患者比例也是如此（79% vs 65%，P＜0.001）。移植组和仅RVD治疗组间，4年时的总生存率没有显著性差异（分别为81%和82%）。移植组比仅RVD治疗组3或4级中性粒细胞减少症的发生率显著性高（92% vs 47%），3或4级胃肠道疾病（28% vs 7%）和感染（20% vs 9%）的发生率也是如此。治疗相关死亡、第二原位癌、血栓栓塞事件、周围神经病变发生率方面没有显著的组间差异。

结论：多发性骨髓瘤成人患者中，与仅RVD治疗相比，RVD治疗联合移植与显著性长的无进展生存期相关，但是两种治疗方法间，总生存率无显著性差异。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28379796

（选题审校：应颖秋 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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