近日，欧洲药物管理局（EMA）建议给予新型先进的治疗药品（ATMP）在欧盟（EU）的营销授权。该药品治疗成年患者股骨髁（膝盖股骨的的球形末端）和髌骨（膝盖骨）的关节软骨缺损，其受影响的区域的大小不超过10 cm²。

膝关节软骨损伤是一种常见的骨科问题，常见于年轻、活动性人群中。它可能由直接创伤、重复性损伤、骨折、或退行性和炎症性疾病引起。有这种损伤的人会经历反复的疼痛和关节肿胀、膝关节交锁，并且他们走路或参与运动的能力可能会受到损害。为了恢复膝盖的功能，患者通常选择手术来恢复软骨的损伤。

这种ATMP叫Spherox，由球状体组成，即软骨细胞的球形聚集物（在健康的软骨中发现的细胞）。在此类治疗中，从健康的软骨上切下一小块，并在实验室中培养成软骨细胞球状体。然后在关节内窥镜辅助下，将这些球状体嵌入患者的膝盖，在那里它们将形成新的组织来治愈缺损。

两个纳入年龄18~50岁的患者的临床试验研究了Spherox的效果。第一项研究是一项二期试验，纳入了75名软骨缺损大小为4~10 cm²的患者；第二项是一项三期临床试验，纳入102名缺损大小为1~4 cm²的患者。治疗效果通过使用膝关节损伤和骨关节炎结局评分（Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score）调查表来评估，包括患者对其膝关节相关问题的看法，如疼痛、对日常生活的影响、运动和娱乐活动，以及生活质量。在这两项研究中，评分在统计学上均有显著提高。

研究中所报告的最重大的不良事件是膝盖手术后常见的副作用，如伤口愈合迟缓、关节交锁、关节积液、关节肿胀，以及非常有限的或单例静脉血栓和肺栓塞。

为了获得更多关于Spherox的长期效果的信息，申请人承诺在持续的临床研究中对病人再进行60个月的随访。

Spherox是由新技术治疗委员会（Committee for Advanced Therapies）评估的，它是EMA专门的ATMP科学委员会，例如基因或细胞疗法。在2017年5月的会议上，新技术治疗委员会对将Spherox推荐给人类用药委员会（CHMP）提供了积极的意见。CHMP同意了新技术治疗委员会的建议，并在2017年5月15日至18日的会议上，采纳了在欧盟范围内对Spherox授权的积极意见。

在Spherox的研发过程中，申请人接受了该机构的科学建议。

CHMP在2017年5月的会议上的采纳意见，是Spherox通往应用于患者之路的中间步骤。CHMP的意见现在将被提交给欧盟委员会，以决定是否采纳欧盟范围内的市场授权。一旦市场授权被批准，决定有关价格和偿付将在每个成员国的水平上进行，且考虑该药物在各国国家卫生系统的背景下的潜在作用或使用情况。

此项疗法一经推广，或将给膝关节软骨损伤患者带来福音，但是相比于手术的治疗费用、恢复时间等实际问题还需要进一步研究考察。

（环球医学编辑：石 岩）

近日，欧洲药物管理局（EMA）建议给予新型先进的治疗药品（ATMP）在欧盟（EU）的营销授权。该药品治疗成年患者股骨髁（膝盖股骨的的球形末端）和髌骨（膝盖骨）的关节软骨缺损，其受影响的区域的大小不超过10 cm²。

膝关节软骨损伤是一种常见的骨科问题，常见于年轻、活动性人群中。它可能由直接创伤、重复性损伤、骨折、或退行性和炎症性疾病引起。有这种损伤的人会经历反复的疼痛和关节肿胀、膝关节交锁，并且他们走路或参与运动的能力可能会受到损害。为了恢复膝盖的功能，患者通常选择手术来恢复软骨的损伤。

这种ATMP叫Spherox，由球状体组成，即软骨细胞的球形聚集物（在健康的软骨中发现的细胞）。在此类治疗中，从健康的软骨上切下一小块，并在实验室中培养成软骨细胞球状体。然后在关节内窥镜辅助下，将这些球状体嵌入患者的膝盖，在那里它们将形成新的组织来治愈缺损。

两个纳入年龄18~50岁的患者的临床试验研究了Spherox的效果。第一项研究是一项二期试验，纳入了75名软骨缺损大小为4~10 cm²的患者；第二项是一项三期临床试验，纳入102名缺损大小为1~4 cm²的患者。治疗效果通过使用膝关节损伤和骨关节炎结局评分（Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score）调查表来评估，包括患者对其膝关节相关问题的看法，如疼痛、对日常生活的影响、运动和娱乐活动，以及生活质量。在这两项研究中，评分在统计学上均有显著提高。

研究中所报告的最重大的不良事件是膝盖手术后常见的副作用，如伤口愈合迟缓、关节交锁、关节积液、关节肿胀，以及非常有限的或单例静脉血栓和肺栓塞。

为了获得更多关于Spherox的长期效果的信息，申请人承诺在持续的临床研究中对病人再进行60个月的随访。

Spherox是由新技术治疗委员会（Committee for Advanced Therapies）评估的，它是EMA专门的ATMP科学委员会，例如基因或细胞疗法。在2017年5月的会议上，新技术治疗委员会对将Spherox推荐给人类用药委员会（CHMP）提供了积极的意见。CHMP同意了新技术治疗委员会的建议，并在2017年5月15日至18日的会议上，采纳了在欧盟范围内对Spherox授权的积极意见。

在Spherox的研发过程中，申请人接受了该机构的科学建议。

CHMP在2017年5月的会议上的采纳意见，是Spherox通往应用于患者之路的中间步骤。CHMP的意见现在将被提交给欧盟委员会，以决定是否采纳欧盟范围内的市场授权。一旦市场授权被批准，决定有关价格和偿付将在每个成员国的水平上进行，且考虑该药物在各国国家卫生系统的背景下的潜在作用或使用情况。

此项疗法一经推广，或将给膝关节软骨损伤患者带来福音，但是相比于手术的治疗费用、恢复时间等实际问题还需要进一步研究考察。

（环球医学编辑：石 岩）

近日，欧洲药物管理局（EMA）建议给予新型先进的治疗药品（ATMP）在欧盟（EU）的营销授权。该药品治疗成年患者股骨髁（膝盖股骨的的球形末端）和髌骨（膝盖骨）的关节软骨缺损，其受影响的区域的大小不超过10 cm²。

膝关节软骨损伤是一种常见的骨科问题，常见于年轻、活动性人群中。它可能由直接创伤、重复性损伤、骨折、或退行性和炎症性疾病引起。有这种损伤的人会经历反复的疼痛和关节肿胀、膝关节交锁，并且他们走路或参与运动的能力可能会受到损害。为了恢复膝盖的功能，患者通常选择手术来恢复软骨的损伤。

这种ATMP叫Spherox，由球状体组成，即软骨细胞的球形聚集物（在健康的软骨中发现的细胞）。在此类治疗中，从健康的软骨上切下一小块，并在实验室中培养成软骨细胞球状体。然后在关节内窥镜辅助下，将这些球状体嵌入患者的膝盖，在那里它们将形成新的组织来治愈缺损。

两个纳入年龄18~50岁的患者的临床试验研究了Spherox的效果。第一项研究是一项二期试验，纳入了75名软骨缺损大小为4~10 cm²的患者；第二项是一项三期临床试验，纳入102名缺损大小为1~4 cm²的患者。治疗效果通过使用膝关节损伤和骨关节炎结局评分（Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score）调查表来评估，包括患者对其膝关节相关问题的看法，如疼痛、对日常生活的影响、运动和娱乐活动，以及生活质量。在这两项研究中，评分在统计学上均有显著提高。

研究中所报告的最重大的不良事件是膝盖手术后常见的副作用，如伤口愈合迟缓、关节交锁、关节积液、关节肿胀，以及非常有限的或单例静脉血栓和肺栓塞。

为了获得更多关于Spherox的长期效果的信息，申请人承诺在持续的临床研究中对病人再进行60个月的随访。

Spherox是由新技术治疗委员会（Committee for Advanced Therapies）评估的，它是EMA专门的ATMP科学委员会，例如基因或细胞疗法。在2017年5月的会议上，新技术治疗委员会对将Spherox推荐给人类用药委员会（CHMP）提供了积极的意见。CHMP同意了新技术治疗委员会的建议，并在2017年5月15日至18日的会议上，采纳了在欧盟范围内对Spherox授权的积极意见。

在Spherox的研发过程中，申请人接受了该机构的科学建议。

CHMP在2017年5月的会议上的采纳意见，是Spherox通往应用于患者之路的中间步骤。CHMP的意见现在将被提交给欧盟委员会，以决定是否采纳欧盟范围内的市场授权。一旦市场授权被批准，决定有关价格和偿付将在每个成员国的水平上进行，且考虑该药物在各国国家卫生系统的背景下的潜在作用或使用情况。

此项疗法一经推广，或将给膝关节软骨损伤患者带来福音，但是相比于手术的治疗费用、恢复时间等实际问题还需要进一步研究考察。

（环球医学编辑：石 岩）

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