去甲基化药物（HMA）治疗骨髓异常增生综合征（MDS）时，完全细胞遗传学响应对结局有何影响？2017年4月，发表在《Am J Hematol》的一项研究评价了2004年至2012年期间216例连续使用去甲基化药物治疗MDS和染色体核型异常的患者。

该项研究中位随访时间为17个月。使用IWG标准，最佳应答为79例患者（37%）完全应答（CR），4例患者（2%）部分应答（PR）和10例患者（5%）血液改善（HI）。78例患者（36%）实现细胞遗传学响应（CyR）：完全细胞遗传学响应（CCyR）62例，部分响应16例（7%）。79例CR患者中，48例患者（61%）实现CyR。14例PR/HI患者中，1例患者（7%）实现CyR。123例无形态学响应的患者中，29例患者（24%）实现CyR。实现CCyR和没有实现CCyR患者的中位总生存（OS）和无白血病生存（LFS）分别为21个月和13个月（P = 0.007），以及16个月和9个月（P = 0.001）。通过多变量分析发现，CCyR的实现预测OS更佳（HR = 2.1；P＜0.001）。

总之，使用HMA治疗的MDS患者的CyR发生率为36%（完全发生率为29%），且不总是与形态学响应相关。CCyR的实现与生存的改善相关，且构成结局的预测因素，尤其是在无形态学响应的患者中。因此，CCyR的实现应该被视为MDS治疗的一个里程碑。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28076892

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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