骨性关节炎是一种慢性关节疾病，目前主要有非药物治疗、药物治疗、手术治疗。这些疗法大多只能暂时减轻疼痛，而关节置换术价格不菲，并且伴随着手术带来的风险。日前，世界首个针对退行性关节炎的细胞和基因疗法Invossa-K Inj已经从韩国食品医药品安全部（MFDS）获得上市许可。

据悉，该细胞基因疗法运用逆转录病毒载体在同种异体的软骨细胞（chondrocyte）中表达TGF-β1蛋白。这些高度表达TGF-β1的软骨细胞经过一系列筛选，使患者对细胞的免疫排斥反应最小化。然后这些被基因工程改造过的软骨细胞可以与未被改造的软骨细胞混合在一起被注射到患者的关节中，它们将成为关节内的“蛋白制造工厂”，表达并且释放TGF-β1来促进软骨组织的修复和再生。

在韩国12所大学医院完成的多中心、双盲、安慰剂对照的临床3期试验结果表明，该细胞基因疗法单次注射可以显著降低患者的疼痛，提高他们的活动能力，并且有可能改善关节组织结构。

由此，2016年8月，基于在上述试验数据某再生医学公司向MFDS提交了Invossa-K Inj的生物制剂许可证申请（BLA）。

此外，通过美国地区的临床3期试验，某再生医学公司表示将会适时根据其研究结果向美国FDA寻求该细胞基因疗法改善病情类药物的指定。

（环球医学编辑：常 路 ）

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