干细胞治疗1型糖尿病有望商业化
全球超过3600万人受到1型糖尿病(T1DM)的困扰,其是一种终身性疾病,产生胰岛素的细胞被免疫系统攻击和破坏,导致胰岛素分泌不足,需要每天监测血糖和注射胰岛素。尽管有胰岛移植成功的报道,因为胰岛供体的获得性有限,仅有极少数患者可以从该治疗方法中获益。人类多能干细胞(hPSCs)可以为胰岛素生成细胞提供无限和稳定的来源,用于治疗更大的T1D患者人群。
以为T1D患者提供细胞治疗为初衷,哥本哈根大学的科学家们已经确定了一个独特的胰腺前体细胞的细胞表面蛋白,首次提供了以提纯最终会成为胰腺细胞的细胞分子控制开关——包括胰岛素生成细胞。该成果出自一项具有里程碑意义的研究,题目为“从分离的GP2+人胰腺前体细胞有效的产生葡萄糖反应β细胞(Efficient generation of glucose-responsive beta cells from isolated GP2+ human pancreatic progenitors)”,研究结果发表在《Cell Reports》。
用于清楚区分细胞群的生物标记物是细胞治疗研究的圣杯,原因是安全性和最终产品的一致性。通过使用这种细胞表面标志物,研究者已经精简和简化了胰岛素生成细胞的分化过程,以未来用于治疗T1D。该过程使得纯化胰腺前体细胞的制造和核心中间细胞库具有成本效益。
这一新标志的发现使得研究者精简和简化生成HPSC衍生胰岛素细胞的过程。
该论文的第一作者Jacqueline Ameri解释说,通过用纯化的胰腺前体细胞群替代未成熟的干细胞,我们消除了在最终细胞制备中的不必要的致瘤细胞,因此产生了用于治疗目的的安全的细胞产品。
丹麦干细胞中心(DanStem)主任Henrik Semb教授解释说:尽管体外胰岛素生成β细胞方面取得了重大进展(在实验室中),我们仍在探索如何大规模生产成熟的β细胞以满足未来的临床需要。我们目前的研究对解决关键的技术挑战贡献了有价值的知识,例如安全、纯化和具有成本效益的生产,一些方面如果不早期面对,可能会阻碍干细胞成为糖尿病的一种临床上和商业上可行的治疗。
塞姆集团是首次直接阐明的不仅是治疗理念而且是很早的考虑了生产过程,以确保未来商业化成为可能。
(环球医学编辑:贾朝娟 )
原文链接:Towards a safe and scalable cell therapy for type 1 diabetes by simplifying beta cell differentiation
https://www.sciencedaily.com/releases/2017/07/170731114658.htm
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