患儿的疾病有很多种，幼年型粒单核细胞白血病（JMML）应该是儿童疾病中的医学难题之一，素有“儿童白血病之王”的称号。目前针对该病的最佳治疗方案是异基因造血干细胞移植（HCT），但治疗后复发率高达50%。现如今，广东科学家利用去甲基化联合HCT对JMML进行治疗取得突破。

JMML是一种儿童少见类型的恶性血液系统疾病。虽然这种病只占儿童白血病的2%左右，但病死率高，化疗效果差，长期生存率不到10%。超过95%的患儿在诊断时年龄小于4岁，其中60%小于2岁，男性多于女性。本病最常见的临床表现是发热、不适、咳嗽、腹胀，此外，扁桃体炎、支气管炎、肺部感染也常见。患儿往往在发病一年内就死亡，家长们也只能眼看着自己的孩子忍受病痛。

近两年以来，南方医科大学南方医院儿科主任李春富、主治医生彭智勇及其团队成员利用去甲基化联合HCT对JMML进行治疗，目前已成功使13例患儿存活，且无一例复发。

JMML患者小宇就是一个成功的例子，去年在小宇确诊后，他的父亲抱着最后一线希望找到了李春富。李春富为其进行了去甲基化联合HCT的治疗，目前小宇的白血病已经治愈，也没有复发。

其实，在2014年前，李春富的团队也曾尝试治疗JMML病人，但所有治疗的JMML患儿无一例生存。

2014年4月，李春富受到国外临床研究的启迪，开始尝试用地西他滨和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML。效果令人鼓舞，包括小宇在内，李春富团队目前治疗了14例JMML病童，除了一例因移植失败无力再次移植而死亡外，其余13例病人均已存活，无一例复发，并无中度以上并发症，存活最长的已达39个月。

李春富对此疗法做了解释，通常JMML病人甲基化水平很高，但去甲基化药物能抑制癌细胞生长，有利于造血干细胞的移植。从一个角度来说，甲基化水平高也有利于癌细胞发生“免疫逃逸”，使用地西他滨也能降低肿瘤复发的几率。

李春富的团队在使用去甲基化药物的同时，还首创了互补性移植方法，为14名移植患儿同时输注父母造血干细胞与非亲缘脐血，两种造血干细胞“适者生存”，为患儿提供了“双保险”。当然最后的结果也是令人振奋的，这些患儿一半以上非血缘脐带血成功植入，剩下的患儿父母半相合造血干细胞成功植入。

研究表明脐血有不低于骨髓的抗肿瘤效应，加上脐血库的资源弥补了骨髓库的不足，可以做多次配型，从中选择有更强抗肿瘤效果的脐血进行移植。据介绍，在JMML治疗上取得的经验也有益于其他白血病的治疗。

用地西他滨和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML并为患儿同时输注父母造血干细胞与非亲缘脐血，这两项伟大的尝试和可喜的结果，对所有患儿来说无疑是为生命注入了超能量，也让患儿的父母脸上洋溢出笑容。也让我们所有人对医疗事业充满了信心。

（环球医学编辑：王立群 ）

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