焦灼的等待、残酷的等待、绝望的等待……由于每年可用于移植的器官有限甚至稀缺，等待成了绝大多数人无可奈何的选择，甚至不少人在等待中死去。不过近日，我国80后美女科学家杨璐菡领衔攻克异体器官移植的关键难题，两年内无毒猪器官有望移植给人类。

8月10日，《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研究。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。研究人员利用基因编辑技术克隆出的猪仔不携带具有潜在危险的逆转录病毒，由此有望将猪的器官安全地移植到人类身上。这项研究的通讯作者是2017全球青年领袖、我国80后美女科学家杨璐菡博士。

作为哈佛研究生，杨璐菡是2013年突破性基因组编辑技术CRISPR-Cas9研究的主要作者。她师从“基因编辑大牛”美国科学院与工程学院双料院士George Church教授。2015年，她与George Church共同创办了一家生物技术公司，他们还曾试图通过遗传学家来重塑冰河时代的巨型猛犸象。

上世纪90年代，医学研究者们曾尝试解决器官移植严重短缺问题。他们给出的策略是异种移植，即在人体内移植入动物器官。科学家曾尝试将黑猩猩的器官移植到人类患者身上，但之后发现猪的器官在尺寸与功能上和人体器官较为接近，更适合做器官“捐献者”，于是便将研究的重点放在这种动物身上。然而，猪的基因组里含有内源性逆转录病毒（PERV）的序列，对人体有潜在的健康风险。直接将猪的器官移植入人体可能会导致新型疾病的传播。此外，人体对猪器官产生的强烈免疫反应也是一个难题。几十年来，科学家们也一直在试图解决这个难题。

CRISPR-Cas9基因编辑技术的横空出世让科学家们看到了曙光。《科学》论文中，使用CRISPR-Cas9技术，这支跨国研究团队在猪的原代细胞系（porcine primary cell line）里成功使所有的PERV序列失活！随后，他们又使用“克隆技术”（体细胞核移植技术）培育出了猪的胚胎，并将这些胚胎移植到了代孕的母猪体内。随后，他们检测了出生的小猪体内的基因组DNA和mRNA水平，证实PERV序列继续处于失活状态。换句话说，将这些猪器官移植到人体里的关键安全隐患已经得到了成功解决。

解决了PERV带来的安全隐患后，研究人员们计划挑战下一个难题。按计划，他们将敲除猪器官内会引起人类强烈免疫反应的基因，并插入一些能预防潜在毒性的基因。

杨璐菡博士的导师George Church教授也参与了这项研究。他乐观估计，这项突破有望在两年内实现猪器官到人体的移植。将来，我们有望为大量患者提供肝脏、肾脏、肺、心脏等器官，甚至可以为糖尿病患者提供全新的胰脏。

如果猪器官的移植安全有效，这将极大改变器官移植的面貌。但您能接受猪器官吗？

（环球医学编辑：常 路 ）

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