尽管指南推荐IgA肾病且持续蛋白尿的患者使用糖皮质激素，但2017年8月，发表在《JAMA》上的一项研究显示，口服甲泼尼龙与严重不良事件的风险增加有关，主要是感染。由于早期终止试验，无法作出关于治疗获益的明确结论。

重要性：指南推荐IgA肾病且持续蛋白尿的患者使用糖皮质激素，但其作用仍不清楚。

目的：评估糖皮质激素对存在进展风险的IgA肾病患者的有效性和安全性。

设计、环境和受试者：糖皮质激素用于IgA肾病的全球治疗评估（TESTING）研究是一项多中心、双盲、随机临床试验，计划招募750名IgA肾病受试者（在使用至少3个月的血管紧张素抑制剂控制血压后蛋白尿＞1 g/d和估计肾小球滤过率[ eGFR ]为20～120 mL/min/1.73 m2），随访至335例患者出现主要结局。

干预：患者被1:1随机分配至口服甲泼尼龙（0.6～0.8 mg/kg/d；最大量，48 mg/d）（n=136）或匹配的安慰剂（n=126），共2个月，随后在4至6个月内逐渐减药。

主要结局和测试指标：主要复合结局是终末期肾病、肾衰竭引起的死亡，或eGFR减少40%。预先定义的安全性结局是严重感染、新发糖尿病、胃肠道出血、骨折/骨坏死和心血管事件。估计所需的平均随访时间是5年。

结果：随机分配262名受试者（平均年龄，38.6岁[平均年龄，38.6[SD，11.1]]岁；96名[37%]女性；eGFR，59.4 mL/min/1.73 m2；尿蛋白排泄，2.40 g/d）和中位数为2.1年的随访期后，由于过多的严重不良事件，招募停止。甲泼尼龙组20名（14.7%）受试者和安慰剂组4名（3.2%）受试者发生了严重不良事件（P=0.001；风险差异，11.5%[95% CI 4.8～18.2%]），主要是由于过多的严重感染（11 [ 8.1% ]v0；风险差异，8.1%[ 95%CI，3.5%～13.9% ]；P＜0.001），包括2例死亡。甲泼尼龙组8名（5.9%）受试者和安慰剂组20名（15.9%）受试者出现主要肾脏结局（风险比，0.37 [ 95% CI，0.17～0.85）；风险差异，10% [ 95% CI，2.5%～17.9% ]；P=0.02）。

结论和相关性：在IgA肾病和蛋白尿为1 g/d或以上的患者中，口服甲泼尼龙与严重不良事件的风险增加有关，主要是感染。尽管研究结果与潜在的肾脏益处一致，但由于早期终止试验，无法作出关于治疗获益的明确结论。

试验注册：clinicaltrials.gov识别码：NCT01560052.

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）

原文链接：JAMA. 2017 Aug 1;318(5):432-442.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28763548
 

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