2017年10月，发表在《Aliment Pharmacol Ther》上的一项研究，对来那度胺作为晚期肝细胞癌（HCC）二线疗法有效性进行了探索。研究结果显示：来那度胺作为晚期HCC的二线治疗显示出中度活性，其免疫作用需要进一步的探究。

背景：来那度胺具有免疫调节和抗血管新生作用，并且在晚期HCC患者显示出中度抗肿癌疗效。

目的：探讨来那度胺作为HCC二线疗法有效性的潜在生物标记物。

方法：符合条件的患者被确诊为晚期HCC，记录索拉菲尼出现进展，并且肝功能Child-Pugh A级。每4周的1-21日，患者口服25 mg/日来那度胺。主要终点是6个月无进展生存率。早期α-甲胎蛋白被定义为前4周治疗期内α-甲胎蛋白水平从基线起降低＞20%。采用动态增强磁共振成像评估血管反应，被定义为2周治疗后Ktrans降低＞40%。同时对外周血淋巴细胞亚群的百分比进行分析。

结果：55名患者被纳入。反应率是13%，疾病控制率是53%。6个月无进展生存率是9.1%。中位无进展生存期和总生存期分别是1.8和8.9个月。早期α-甲胎蛋白反应与较高的疾病控制率（76% vs 22%，P=0.001）和较长的无进展生存期（P=0.20）相关。血管反应与任何治疗结局无关。治疗前B细胞百分比高的患者更可能控制疾病（70% vs 36%，P=0.010）并表现出较长的无进展生存期（P＜0.001）和总生存期（P=0.042）。

结论：来那度胺作为晚期HCC的二线治疗显示出中度活性。其免疫调节作用应该被进一步探讨（www.clinicaltrials.gov NCT01545804）。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28815645

（选题审校：应颖秋 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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