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医疗技术

这么猛?!新基因编辑技术有望治愈15000种疾病

来源:环球医学编写    时间:2017年10月30日    点击数:    5星

基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术。并且在很多领域得到广泛的应用。当然医疗领域也不外乎其中,其不仅可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,而且可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。令人兴奋地是,继CRISPR 基因剪刀技术之后科学家又发现两种新的基因编辑技术。

10月25日,据英国《每日邮报》报道,哈佛大学和麻省理工学院(MIT)的科学家发现了两种新的基因编辑技术来修复致病基因突变。而且经过临床试验后,如果其被 FDA批准上市能运用在人体上,15000种遗传疾病或许都有可能被治愈。

据了解,大约一半以上的人类遗传疾病,都是由人类基因组中的单个碱基的突变引起的。就像单词中应该出现“a” 的地方出现了“b”,整个单词就不对了。然而新开发的基因编辑系统可以靶向作用于DNA或RNA的最小单位,改正它们的碱基序列。但是,目前这个基因编辑系统只能在活细胞中作用,还需要测试它的安全性,评估它在动物和病人身上带来的有益效果,并权衡它们的副作用。

并且我们获悉,David Liu博士带领的研究小组研发的两种基因编辑系统在技术上分别被称为“腺嘌呤碱基编辑器(ABE)”和BE4基因碱基编辑器。

大家应该都知道,DNA和RNA都含有四个碱基组成部分:腺嘌呤(A)、胸腺嘧啶(T)、鸟嘌呤(G)和胞嘧啶(C)。其中A总是与T配对,而G总是与C配对。并且构成人体的所有的一切物质基础都是由30亿个 A/T 和 G/C 碱基对来编码的。但是,系统的简单性意味着即使只是一个错误的碱基,都有可能使人体发生重要的变化。

对于ABE系统,其目标是“A”,该碱基编辑器可重新排列腺嘌呤的原子,使其变成鸟嘌呤。因此,如果基因组中的碱基对中错误的位置出现“A/T”,ABE可以将其重置为“G/C”。而BE4基因碱基编辑器,是ABE改进的版本,用以将错误的“G/C”碱基对改为正确的“A/T” 碱基对。ABE和BE4同时作用时,就可以发挥在基因组中重写任何突变的碱基对的非凡能力。

例如囊性纤维化,该疾病就是由基因突变引起的,即患者DNA序列中应为 “G”的位点被“A” 占据了。这种疾病很罕见,在美国每年约有20万人的患者。常规治疗方法是使用呼吸机、吸入器和药物来结合治疗,但也有严重的患者最终需要肺移植。并且囊性纤维化有可能是致命的,并且无法痊愈。而新发现的这两种基因编辑技术,使科学家可以重写基因组DNA或其信使RNA的碱基序列,从而从源头上消灭囊性纤维化。

这项新的基因编辑技术无疑是振奋人心的,但像其他的CRISPR衍生技术一样,从实验室阶段到临床使用还有很长的路要走。Liu也表示说:“使用这项技术改变你需要治疗的疾病的基因,是向前迈出的重要一步。但我们还需要做更多的事情。”

所以在对新技术诞生高兴的同时,我们也殷切的希望科学家们能通过不断地努力使其早日投入到应用当中,从而使其能更好的为病痛患者服务。


(环球医学编辑:王立群 )


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