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基因疗法让遗传性视网膜疾病患者重见光明

来源:环球医学编写    时间:2017年11月13日    点击数:    5星

据美国眼科学会(AAO)2017暨第121届年会上发布的一项研究,因遗传性视网膜疾病失去视力的患者经新的基因疗法治疗后,能看得很清楚,可以导航迷宫。

研究中的患者患有莱伯氏先天性黑蒙(LCA)。此病始于幼年,进展缓慢,最终导致全盲。这一新的、首个基因疗法目前正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的审批。当前遗传性视网膜疾病无可及疗法。

爱荷华大学眼科医师Stephen R. Russell是这一先导治疗的主要研究者之一。首个随机、对照、3期研究的数据显示,接受治疗的29名患者中的27人(93%)经历视力显著改善,足以在低~中等光线中导航迷宫。数据也显示光敏度和周边视觉(这些患者经历的两个视觉缺陷)的改善。

审批通过会为能最终治疗超过225个已知致盲的基因突变的其他基因疗法打开大门。其可应用于色素性视网膜炎(基因缺陷造成的另一种遗传性视网膜疾病)。或者未来,基因疗法可能提供更常见疾病(如年龄相关黄斑变性)恢复视力所需的关键蛋白。

LCA罕见,影响约1/80000人,可能由1~19个不同基因导致。治疗包括无害病毒的转基因版本。病毒经修改,携带基因的健康版本进入视网膜。医生向患者的双眼注射数以亿计的修改过的病毒。

治疗不恢复正常视力。然而,治疗让患者看到形状和光,让他们无需手杖或导盲犬就能走动。不清楚治疗将持续多久,但到目前为止,大多数患者保持视力两年。

自2007年,超过200名LCA患者参加了基因疗法试验。

然而,没有视网膜疾病或其他眼病的基因疗法如此接近FDA批准。10月,FDA咨询委员会一致支持此疗法。FDA没有义务遵循咨询委员会的建议,但FDA通常遵循。FDA预期于2018年1月前做出决定。

 

(环球医学编辑:丁好奇 )

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