010-84476011
环球医学>> 医学新闻>> 内分泌>>正文内容
内分泌

全世界约150人有药可医了

来源:环球医学编写    时间:2017年11月16日    点击数:    5星

美国食品和药物管理局(FDA)近日批准vestronidase alfa-vjbk治疗黏多糖病VII型(MPS VII,也叫Sly综合征)儿童和成人患者。MPS VII是一种遗传代谢疾病。作为极其罕见的进行性疾病,其影响大部分组织和器官。

FDA药品评价与研究中心(CDER)药品评价办公室III的主任Julie Beitz说,此次批准强调了FDA让罕见病患者拥有可及治疗的承诺。此次批准之前,这一罕见遗传病的患者没有获批的治疗选择。

MPS VII是罕见的遗传性疾病,全世界患者少于150人。MPS VII的特点在患者间差别很大,但大多数患者有多个骨骼畸变,随年龄愈发显著,包括身材矮小。受影响个体也可能进展心脏瓣膜畸形、肝脾肿大和气道狭窄,可能导致肺部感染和呼吸困难。MPS VII患者的寿命取决于症状的严重程度。一些患者在婴儿期死亡,其他可能活到青春期或成人期。心脏疾病和气道阻塞是MPS VII患者死亡的主要原因。患者可能有发展迟缓和进行性智力障碍。

MPS VII是名为β-葡萄糖醛酸酶的酶缺乏导致的溶酶体贮积症,造成人体细胞中有毒物质的异常积聚。vestronidase alfa-vjbk是一种酶替代治疗,通过替代缺失的酶起作用。

vestronidase alfa-vjbk的安全性和疗效在一项临床试验中得以确立,扩展方案共纳入23名年龄5个月~25岁的患者。患者接受vestronidase alfa-vjbk治疗,4 mg/kg每2周,为期164周。首先通过6分钟步行测试,在10名能进行这一测试的患者中评估疗效。治疗24周后,步行距离与安慰剂的平均差异为18米。到120周的附加随访显示,3名患者持续改善,其他人保持稳定。vestronidase alfa-vjbk进展项目中两名患者经历肺功能显著改善。总之,没有治疗,不会预期获得观察到的结果。尚未确定vestronidase alfa-vjbk对MPS VII的中枢神经系统临床表现的影响。

vestronidase alfa-vjbk治疗最常见的副作用包括输注部位反应、腹泻、皮疹和过敏。

FDA授予此申请快速审批。vestronidase alfa-vjbk也收到了孤儿药认定。

FDA正在要求制造商进行上市后研究,评估此产品的长期安全性。

 


(环球医学编辑:丁好奇 )

未经授权,不得转载!

评价此内容
 我要打分

现在注册

联系我们

热点文章

  • 还没有任何项目!

最新会议

    [err:标签'新首页会议列表标签'查询数据库时出现异常。有关错误的完整说明,请到后台日志管理中查看“异常记录”]