克罗恩氏病是引起消化系统或肠道炎症的长期病症。除了影响肠内壁外，炎症也可能会深入肠壁。肛周瘘是克罗恩病的常见并发症，发生在直肠与体外之间出现异常通道时。这可能会导致失禁（缺乏对肠道的开放控制）和脓毒症（血液感染）。并且，复杂性瘘管比单纯性瘘管更耐药。近日欧洲药品管理局（EMA）授予一种新药孤儿药地位，用于治疗复杂性瘘管。

EMA建议在欧盟（EU）授予一种用于治疗克罗恩病患者复杂性肛周瘘的新型先进治疗药物（ATMP）上市许可。 据悉，该药物是第十个得到了人用医疗产品委员会（CHMP）积极主张的ATMP。

克罗恩病目前尚无法治愈，所以治疗的目的是停止炎症过程，缓解症状，尽可能避免手术。克罗恩病可以影响所有年龄段的人，在年轻人中发病率更高。

此次批准的药物，其活性物质含有扩展的脂肪干细胞，其一旦被激活就会损害淋巴细胞的增殖并减少释放促炎细胞因子。这种免疫调节活性减少了炎症，并可能使瘘管周围的组织痊愈。

主要III期临床试验纳入了212名患者并研究了该药物的获益。治疗24周后，半数治疗组的患者（49.5%）得到缓解，而安慰剂组为三分之一。一项正在进行的长达104周治疗期的后续研究至今也支持这一结果。

虽然治疗组之间存在中等差异，但是在其他治疗瘘管的方法皆失败时，这种效果被认为是有临床意义的。观察到的最常见副作用包括肛门脓肿和瘘管，以及操作性疼痛和肛部痛。

该药物由新技术治疗委员会（CAT，EMA的ATMP专业科学委员会）进行评估。 CAT在2017年12月的会议上向CHMP积极推荐此药。 CHMP同意CAT的建议，并在2017年12月11日~14日的会议上对整个欧盟授权该药采取了积极的意见。

由于复杂性肛周瘘非常罕见，它还被授予孤儿药称号。EMA的孤儿药品委员会（COMP）确定了迄今为止获得的信息能够维持其孤儿地位，并授予这种药十年的市场独占权。

CHMP的采纳意见是药品面向病患的中间途径。CHMP的意见将被发给欧盟委员会，通过一个关于欧盟范围的上市授权的决定。一旦获得了市场授权，关于价格和报销的决定将在每个成员国的水平上进行，同时考虑该药在该国国家卫生系统中的潜在作用/使用。

（环球医学编辑：石 岩）

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