美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Lu 177 dotatate治疗影响胰腺或胃肠道的癌症——胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。这是首次批准放射性药物用于GEP-NETs治疗。此药用于生长抑素受体阳性的GEP-NETs成人患者。

FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur博士介绍，GEP-NETs是一组罕见癌症，初始治疗失败后，阻止癌症生长的治疗选择有限。此次批准为这些罕见癌症患者提供了另一个治疗选择。

GEP-NETs可能在胰腺和胃肠道的不同部分出现，如胃、肠、结肠和直肠。每年约1/27000人确诊GEP-NETs。

此药为放射性药物，通过结合细胞的一部分——生长抑素受体（可能出现在特定肿瘤上）来起作用。与受体结合后，药物进入细胞，让放射对肿瘤细胞造成损害。

两项研究支持此药的批准。第一项是一项随机临床试验，纳入229名晚期生长抑素受体阳性GEP-NET患者。试验中的患者接受此药联合奥曲肽或奥曲肽单药。研究测量治疗后肿瘤不生长的时间长度（无进展生存期）。与接受奥曲肽单药的患者相比，接受此药+奥曲肽的患者的无进展生存期更长。这意味着与仅接受奥曲肽的患者相比，接受此药+奥曲肽的患者的肿瘤生长风险或患者死亡风险更低。

第二项研究基于1212名生长抑素受体阳性肿瘤（包括GEP-NETs）患者的数据，他们在荷兰一家医院接受此药。经FDA评估反应的360名GEP-NETs患者子集中，16%报告完全或部分肿瘤萎缩。初始纳入研究的患者，接受此药作为扩大受试程序。

此药常见的副作用包括白血球水平低（淋巴球减少）、某些器官中酶的水平高（GGT、AST和/或ALT增加）、呕吐、恶心、高血糖和低钾血。

此药严重的副作用包括血细胞水平低（骨髓抑制）、进展某些血液或骨髓癌（继发性骨髓增生异常综合征和白血病）、肾损伤（肾毒性）、肝损伤（肝毒性）、体内激素水平异常（神经内分泌激素激素危象）和不孕。

此药获得优先审批，也收到了孤儿药认定。

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