2018年3月，发表在《Haematologica》的一项由英国、意大利、荷兰、法国等国进行的研究，考察了自体移植治疗骨髓瘤前，美法仑140mg/m2 vs 200mg/m2的有效性和耐受性。

背景：200mg/m2剂量的美法仑是自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤前的标准预处理方案，但是临床实践中，处于过度毒性风险的患者经常使用140mg/m2的剂量。本研究的目的为确定在临床相关患者亚组中，美法仑200mg/m2和140mg/m2的有效性和耐受性是否相同。

方法和结果：研究者使用一系列Cox成比例风险模型分析了1964例首次单次自体移植患者。140mg/m2（245例）和200mg/m2（1719例）剂量组中，总生存率、无进展生存率、累积复发率、非复发死亡率、造血恢复、第二原发恶性肿瘤率无显著性差异。多变量亚组分析显示，移植时的疾病状态与总生存率、无进展生存率、累积复发率存在相互作用，表明美法仑200mg/m2在不足部分应答的移植患者中具有显著优势（200mg/m2 vs 140mg/m2的调整风险比[HR]，0.5、0.54和0.56）。相反，在非常好的部分应答或完全应答的情况下进行移植，美法仑140mg/m2的总生存率（调整HR，2.02）更佳。

年龄、肾功能、既往蛋白酶体抑制剂治疗、性别或Karnofsky评分不与两剂量组的总生存率/无进展生存率或复发率相互作用。具有高风险或标准风险染色体异常的患者中，200mg/m2和140mg/m2剂量的生存率或复发率无显著性差异。

结论：对于关键移植结局，移植时的缓解状态决定了使用美法仑200mg/m2还是140mg/m2的剂量。（NCT01362972）

（选题审校：XXX 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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