2018年6月，加拿大学者在《Br J Haematol》发表了真实世界中的阿扎胞苷（AZA）：加拿大安大略1101名高风险骨髓增生异常综合征（MDS）/低血球计数急性髓性白血病患者的评估。

背景：真实世界中，具有一致性高风险疾病的MDS患者使用AZA治疗的结局仍然大部分未知。

方法和结果：研究者评估了在加拿大安大略接受治疗的1101名高风险MDS（国际预后评分系统中间-2/高）和低血球计数急性髓系白血病（AML；计数为21%~30%）的连续患者。根据给药方案，24.7%的患者接受连续7天的AZA，12.4%连续6天，62.9%为5-2-2。总体来说，当限制于接受了至少4个周期的692名患者（63%）时，中位周期数为6（范围，1~67）和8（范围，6~14）。整个队列精算的中位生存期为11.6个月（95% 置信区间[CI]，10.7~12.4），接受至少4个周期的患者为18.0个月（界标分析；95% CI，16.6~19.1个月）。3个剂量方案的总生存期（OS）无差异（P=0.87）。

结论：AZA用于高风险MDS/低血球计数AML患者的大型真实世界评估显示，OS比预期的低。令人安慰的是，生存期不因给药方案的不同而产生差异。接受至少4个周期治疗的2/3的患者的OS较高，强调了维持给药直到治疗获益实现的必要性。这是AZA在高风险MDS/低血球计数AML患者中的最大型的真实世界评估。

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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