2018年4月，发表在《Blood》的一项由美国学者进行的研究，在未经治（TN）和复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的老年患者中，考察了单药依鲁替尼的长期有效性和安全性。

背景：既往研究报告了未经治（TN）和复发/难治（R/R）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）老年（≥65岁）患者3年随访中，依鲁替尼的持久应答和可管理的安全性特征。本文，研究人员将报告该TN（31人）和R/R（101人）CLL/SLL患者人群中位5年随访期的长期有效性和安全性。

方法和结果：目前5年的随访期，依鲁替尼继续产生高达89%的总体应答率，完全应答率随着时间增加至TN患者29%和R/R患者10%。5年无进展生存（PFS）率在TN和R/R患者中分别为92%和44%。R/R患者的中位PFS为51个月，具有del（11q）、del（17p）和未突变IGHV的患者的PFS分别为51、26和43个月，证实依鲁替尼在一些高风险亚组中具有长期有效性。

具有del（17p）和接受更多既往治疗的患者的生存结局稳定性较差。≥3级血细胞减少的发生率随着时间降低，如中性粒细胞减少与血小板减少症。与随后阶段相比，治疗第一年的治疗限制性不良事件更频繁。

结论：这些结果证实了依鲁替尼在长期治疗中持久的有效性和可接受的耐受性，该研究为BTK抑制剂治疗CLL/SLL患者提供了最长时间的经验。

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：该研究为依鲁替尼治疗惰性B淋巴细胞白血病的最长随访，提供了使用新药依鲁替尼的可靠证据）