电影《我不是药神》使得慢性粒细胞白血病（CML）患者和药物备受关注。2018年11月，发表在《Eur J Cancer.》的一项系统评价和网络荟萃分析调查了，CML治疗药物酪氨酸激酶抑制剂（TKIs，伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼、拉多替尼和帕纳替尼）在患者中的有效性和安全性。

背景：CML的药物治疗主要基于TKIs。本研究的目的是比较所有TKIs在CML患者中的有效性和安全性。

方法：研究者对随机对照试验（RCTs）开展了一项系统评价和网络荟萃分析（NMA），纳入伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼、拉多替尼和帕纳替尼。检索了PubMed、Scopus、Web of Science和SciELo数据库（2018年3月）。在12个月时，构建6个终点的NMAs：完全遗传学响应（CCyR）、主要细胞遗传学响应（MCyR）、深度分子学响应、主要分子学响应（MMR）、完全血液学响应和严重不良事件发生率。并进行等级次序和累积排序曲线下面积（SUCRA）分析。

结果：纳入13项RCTs（5079例受试者）。在所有结局的一些比较中观察到统计学差异。伊马替尼400 mg的安全性最好（SUCRA值10.3%）但有效性较低。总之，尼洛替尼600 mg的有效性优于其他TKI（CCyR的SUCRA值61.1%， MMR 的SUCRA值81.0%，MCyR 的SUCRA值90.0%）。但是，没有关于12个月时其安全性数据的报告。

阐释：这些结果显示，尼洛替尼应该被升级为CML的一线疗法，尽管需要进行纳入新TKI（即，帕纳替尼、拉多替尼）进一步的成本-效果分析。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30296736

（选题审校：张琪 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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