鲁索利替尼治疗骨髓纤维变性老年患者 疗效受年龄影响吗?
2018年10月,意大利和德国学者发表在《Br J Haematol》的对291名老年患者进行的多中心研究,考察了鲁索利替尼治疗的骨髓纤维变性(MF)老年患者中,年龄和基因型的影响。
背景:鲁索利替尼是一种JAK1/2抑制剂,可控制MF相关的脾肿大及症状,不论年龄均可给药。已知年龄与较差预后相关,但还没有研究证实鲁索利替尼适用于老年人群。
方法:在23个欧洲血液病中心创建了临床数据库,分析了291名接受鲁索利替尼治疗的≥65岁MF患者的回顾性数据,旨在评估年龄和分子基因型对应答、毒性和生存期的影响。通过二代测序(NGS)方法评估了69名开始鲁索利替尼治疗时具有外周血液样本的患者的额外突变。
结果:与老年患者(65~74岁)相比,更老的患者(≥75岁)对鲁索利替尼的应答相当,但是药物诱导的贫血和血小板减少症的发生率更高,且生存结局更差。然而,两年龄组鲁索利替尼停药率相当。各年龄组分子异常的数量和类型相当。然而,存在高分子风险(HMR)突变可显著影响生存期。的确,具有<2个HMR突变基因的更老患者与具有≥2个HMR突变的老年患者的生存期相似。
结论:鉴于应答不受年龄的影响,老年患者不应限制鲁索利替尼给药。HMR突变的NGS分析也证实了在更老患者中的强烈预测价值。
英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30010187
(选题审校:谈志远 编辑:王淳)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
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