20世纪50年代，因为缺乏有效治疗手段，库欣综合征患者的平均存活仅4.6年。半个多世纪后的今天，随着医学知识和技术的不断更新和飞速发展，库欣综合征患者的寿命得到大幅延长，但死亡率仍是正常人群的1.7～4.8倍。及时诊断和治疗库欣综合征非常重要。2018年7月，发表在《Lancet Diabetes Endocrinol》的一篇综述对库欣综合征药物治疗最新进展情况进行了阐述。

库欣综合征与多系统疾病相关，当治疗欠佳时，会增加死亡率。若手术治疗不成功，药物治疗则是患者唯一的选择。

药物治疗可分为垂体导向药物、类固醇合成抑制剂和糖皮质激素受体拮抗剂。过去10年，每个种类的药物都有了新的发展。用卡麦角林或帕瑞肽或同时使用两者，靶向促肾上腺皮质激素腺瘤的多巴胺和生长抑素受体，多达40％患者的皮质醇生成可得到控制。

促肾上腺皮质腺瘤的潜在新靶点包括表皮生长因子受体，细胞周期蛋白依赖性激酶和热休克蛋白90。奥西洛克斯塔特和左旋酮康唑目前是新的类固醇生成抑制剂，目前正在进行多中心研究。CORT125134是一种正在进行研究的新的选择性糖皮质激素受体拮抗剂。

作者总结了各种形式库欣综合征的药物治疗选择，关注了新涌现的药物和药物靶点，有望成为库欣综合征患者新的潜在有效个性化药物治疗。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30033041

（选题审校：闫盈盈 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）