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复发-缓解型多发性硬化症:非清髓HSCT vs持续DMT

来源:环球医学编译    时间:2019年03月22日    点击数:    5星

2019年1月,美国、瑞典、巴西等国学者发表在《JAMA》的一项随机临床试验,调查了非清髓造血干细胞移植(HSCT)vs持续的改变病情类治疗(DMT)对复发-缓解型多发性硬化症(MS)患者疾病进展的影响。

重要性:HSCT是延缓或预防复发-缓解型MS患者渐进性失能的潜在有效方法。

目的:旨在比较非清髓HSCT vs DMT对疾病进展的影响。

设计、地点和参与者:2005年9月20日~2016年7月7日,总共110名复发-缓解型MS患者在美国、欧洲和南美的4个中心进行随机分组。这些患者在上一年接受DMT时具有至少2次复发,拓展残疾状态量表(EDSS,评分范围0~10(10分为最严重的神经残疾))评分为2.0~6.0。2018年1月末次随访,2018年2月锁定数据库。

干预:患者随机分配到HSCT+环磷酰胺(200mg/kg)+抗胸腺细胞球蛋白(6mg/kg)(55人)或比上一年期间服用的DMT具有更高有效性或类别不同的DMT组中(55人)。

主要结局和测量指标:首要终点为疾病进展,定义为至少1年后间隔6个月的2次连续评估时EDSS评分增加1.0分或更多(最小临床重要差异,0.5),用风险比(HR)评估疾病进展所用时间的差异。

结果:110名随机分组的患者中(女性73人(66%),平均年龄36(SD,8.6)岁),103人完成试验,98人在1年时进行评估,23人每年评估1次共5年(中位随访2年,平均2.8年)。HSCT组和DMT组分别有3和34人发生疾病进展。由于事件太少,HSCT组无法计算疾病进展的中位时间,DMT组为24个月(四分位距[IQR],18~48个月)(HR,0.07;95% CI,0.02~0.24;P<0.001)。在随访第一年,HSCT组平均EDSS评分从3.38降至(改善)2.36,DMT组从3.31增至(恶化)3.98(组间平均差,-1.7;95% CI,-2.03~-1.29;P<0.001)。两组均未发生死亡,HSCT组无患者发生4级非造血系统的不良事件(如心肌梗死、败血症、其他致残或潜在危及生命的事件)。

结论和意义:复发-缓解型MS患者的初步研究中,与DMT相比,非清髓HSCT可延长疾病进展时间。需要进一步研究来重复这些结果,评估长期结局和安全性。

英文链接:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30644983

(选题审校:程吟楚 编辑:王淳)

(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)

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