2018年11月，发表在《JAMA Oncol》的一项研究，调查了在美国卡培他滨和贝伐单抗用于转移性结直肠癌维持治疗的成本-效果分析。结果显示，这一抗肿瘤疗法对于支付者和社会来说是昂贵的。

重要性：未调节的药物价格会增加癌症治疗的费用。诱导化疗后，转移性结肠癌患者会接受卡培他滨和贝伐单抗维持治疗，以改善无进展生存期，但在美国这一治疗方案的成本是否大于获益，目前尚未进行评估。

目的：这项研究试图从医保支付者的角度，考察卡培他滨和贝伐单抗药物价格对成本-效果的影响。

设计、环境和受试者：根据CAIRO 3期随机临床试验（RCT）的结局数据，在Markov模型中使用生活质量影响来确定卡培他滨和贝伐单抗维持治疗的增量成本效果。试验纳入荷兰558名不能切除的转移性结直肠癌成年患者，且经诱导治疗后疾病稳定或更佳。采用Markov链对结局建模，以解释出现治疗并发症或疾病进展的患者。确定患者状态的转化率，采用US医保数据中卡培他滨和贝伐单抗治疗支付来确定每种状态的费用。采用确定性和可能性敏感性分析，识别出影响成本-效果的因素。

主要结局和测试：采用CAIRO3 RCT生活质量数据考察质量调整生命年（QALYs）。主要终点是增量成本效果比，即卡培他滨和贝伐单抗维持治疗方案与仅观察相比，每增加一个QALY的增量成本。

结果：Markov模型估算的生存和并发症结局与CAIRO3 RCT报道的结局非常匹配，该试验纳入558名不可切除转移性结直肠癌且经诱导化疗后疾病稳定或更佳的荷兰成人患者（女性n=197，男性n=361）。一个为期3周的维持化疗周期增加的费用为每名患者$6601。在相当于60个月随访的29次模型循环后，维持疗法中平均每名患者的费用是$105239，观察组是$21.10。维持治疗组的平均QALY增量为1.34，而观察组为1.20。增量成本-效果比显示维持治疗更有利，每个QALY的增量成本为$725601。敏感分析显示随着药品价格的变化，成本-效果有所不同。为达到每个未校正生命年的增量成本-效果比低于$59039（美国家庭收入中位值），卡培他滨和贝伐单抗每3周化疗期的药品费用应从$6173美元（目前的费用）降低至$452。

结论和相关性：这一抗肿瘤疗法对于支付者和社会来说是昂贵的。卡培他滨和贝伐单抗维持治疗的费用需要降低93%，才能达到治疗效果大于成本，这一结果有助于政策制定和与支付者进行谈判。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30489611

（选题审校：谈志远 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）