对儿童多发性硬化症（MS）患者开展临床研究，有伦理学的挑战。2019年5月，发表在《Neurology》的一项研究，探讨了针对儿童MS患者，如何在有限的证据内提供高质量的循证治疗，以及未来如何设计相关临床试验。

目的：推动临床试验设计的讨论，达成推荐方法和共识，以在合理的时间框架内，为儿童患者提供高质量的有效治疗数据，并重点关注短期和长期安全性。

方法：国际儿童多发性硬化研究组召开了专家会议，回顾儿童MS发病的研究进展和针对这一人群的临床试验的开展情况。

结果：在过去的几年里，令人信服的证据表明，多发性硬化病所涉及的生物学过程，在各年龄层间很大程度上是一致的。因此，考虑到发病时的复发－缓解病程和高复发频率相似，将成人MS患者中有效的治疗，应用于儿童多发性硬化患者从生物学角度具有合理性。同时，由于疾病的高活动性，在这一年龄段的患者进行安慰剂对照的临床试验也有伦理方面的担忧。基于所需的信息，重新考虑如何设计和执行相关临床试验是非常必要的。研究的主要结局应该是疗效还是安全性？此外，最近完成和正在进行的儿科多发性硬化症研究，招募患者为面临的主要挑战。若每一种新批准的治疗均要在成人MS和儿童MS人群中开展3期试验，是根本不可行的。

结论：首要目标是确保多发性硬化症儿童和青少年接受高质量的循证治疗，这将增加我们对这些药物安全性的了解，并消除监管或保险部门对治疗可及性的限制。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31043474

（选题审校：程吟楚 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）