2020年3月，意大利学者发表在《Haematologica》的一项II期临床试验，考察了艾曲波帕治疗遗传性血小板减少的有效性。

在手术或其他侵袭性操作前，遗传性血小板减少患者经常需要血小板输注，从而提高他们的血小板计数。此外，临床显著自发性出血患者可从血小板减少症的持续改善中获益。有假设认为，血小板生成素模拟物可增加遗传性血小板减少患者的血小板计数，这是有吸引力的，但是缺乏证据。

研究者进行了一项前瞻性II期临床试验，旨在调查口服血小板生成素模拟物艾曲波帕治疗不同形式的遗传性血小板减少患者的有效性。

研究纳入了受MYH9相关疾病、ANKRE26相关血小板减少、X连锁血小板减少/Wiskott-Aldrich综合征、单等位基因Bernard-Soulier综合征或ITGB3相关血小板减少影响的患者。治疗前，平均血小板计数为40.4×109/L。患者以剂量递增方式接受3~6周疗程艾曲波帕。可评估应答的23名患者中，11人（47.8%）实现了主要应答（血小板计数＞100×109/L），10人（43.5%）最小应答（血小板计数为基线值的至少2倍），2人（8.7%）未应答。与基线相比，血小板计数平均增加64.5×109/L（P＜0.001）。临床显著自发性出血的4名患者参加了长期艾曲波帕计划（额外16周），所有患者都获得了黏膜出血的缓解，并且缓解持续了整个治疗阶段。治疗总体耐受良好，5名患者报告了轻度不良事件，1名患者报告了中度不良事件。

总之，在不同形式的遗传性血小板减少中，艾曲波帕在增加血小板计数和减少出血症状上是安全和有效的。尽管这些结果令人鼓舞，但当为易患白血病的遗传性血小板减少患者使用血小板生成素模拟物时，仍建议谨慎。

（选题审校：谈志远 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Haematologica, 105 (3), 820-828 Mar 2020
Eltrombopag for the Treatment of Inherited Thrombocytopenias: A Phase II Clinical Trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31273088