回顾性研究表明，早期使用免疫抑制药物联合糖皮质激素（GC）可改善多发性肌炎/皮肌炎（PM/ DM）患者间质性肺炎的短期死亡率。2020年5月，发表在《Rheumatology (Oxford)》的一项多中心、单臂、52周的临床试验显示，他克莫司联合GCs可改善PM/DM-间质性肺炎患者的短期死亡率，且安全性可控。

目的：间质性肺炎是一种常见的疾病，尽管有GC治疗，但间质性肺炎在PM/ DM患者中具有较高的短期死亡率。回顾性研究表明，早期使用免疫抑制药物和GCs可改善患者的短期死亡率。

方法：通过一项多中心、单臂、52周的临床试验，以检验初始联合应用他克莫司（0.075 mg/kg/d，调整靶向全血谷水平为5～10 ng/ml）和GCs（泼尼松龙0.6～1.0 mg/kg/d，然后缓慢减少）是否可改善PM/DM-间质性肺炎患者的短期死亡率。主要结局指标是总生存率。研究者最初的目的是通过倾向评分匹配，将临床试验患者的结局数据与最初单独使用GCs治疗的历史对照患者的结局数据进行比较。

结果：联合治疗（26例）52周的生存率为88.0%（95%CI，67.3～96.0）。联合治疗的安全性与单独使用他克莫司及单独使用高剂量GCs的安全性一致。11例（44.0%）发生严重不良反应，其中包括4例机会性感染。只有16名患者，包括1例死亡患者（93.6%）被记录为历史对照，因此无法对临床试验患者进行有意义的对比分析。

结论：本研究提供的一些结果表明，他克莫司联合GCs的初始治疗可能改善PM/DM-间质性肺炎患者的短期死亡率，且安全性可控。这是根据良好临床实践指南国际协调会议进行的第一次前瞻性临床研究，以治疗这种潜在的危及生命的疾病。

（选题审校：苏珊 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Rheumatology (Oxford). 2020 May 1;59(5):1084-1093.
Impact of Adding Tacrolimus to Initial Treatment of Interstitial Pneumonitis in Polymyositis/Dermatomyositis: A Single-Arm Clinical Trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31539061