获得性再生障碍性贫血是一种罕见的疾病。2020年5月，瑞士、法国、荷兰等国学者发表在《Haematologica》的欧洲血液和骨髓移植组的重型再生障碍性贫血工作组试验，考察了接受抗胸腺细胞球蛋白和环孢素联合或不联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）治疗的新确诊为重型再生障碍性贫血患者随机对照研究的长期结局。

该随机、前瞻性试验的随访研究纳入了192名新确诊为重型再生障碍性贫血患者，这些患者正在接受抗胸腺球蛋白和环孢素联合和不联合G-CSF治疗。

本研究旨在评估G-CSF对总生存期、无事件生存期、继发性骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓性白血病（AML）、临床阵发性夜间血红蛋白尿、复发、缺血性骨坏死和慢性肾疾病的长期影响。

中位随访期为11.7年（95% CI，10.9~12.5）。G-CSF组和无G-CSF组15年时的总生存率分别为57±12%和63±12%（P=0.92），相应的无事件生存率分别为24±10%和23±10%（P=0.36）。总体来说，9名患者发生MDS或AML，10人仅有克隆细胞遗传学异常，7人实体癌症，18人临床阵发性夜间血红蛋白尿，8人骨坏死，12人慢性肾疾病，接受和不接受G-CSF治疗的患者间无任何差异。15年时，G-CSF组和非G-CSF组MDS、AML或孤立性细胞遗传学异常的累积发生率分别为8.5±3%和8.2±3%（P=0.90）。任何晚期事件，包括骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病、孤立性细胞遗传学异常、实体癌症、临床阵发性夜间血红蛋白尿、无菌性骨坏死、慢性肾疾病和复发的累积发生率在G-CSF组和非G-CSF组分别为50±12%和49±12%（P=0.65）。

结果证实，G-CSF不可能对重型再生障碍性贫血的结局有影响；然而，极晚期事件常见，并最终影响这些患者的预后，而不论患者在免疫抑制治疗时的年龄。

（选题审校：谈志远 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231.
Long-term Outcome of a Randomized Controlled Study in Patients With Newly Diagnosed Severe Aplastic Anemia Treated With Antithymocyte Globulin and Cyclosporine, With or Without Granulocyte Colony-Stimulating Factor: A Severe Aplastic Anemia Working Party Trial From the European Group of Blood and Marrow Transplantation
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31582549