既往研究表明，右雷佐生能降低蒽环类药物相关的心脏毒性，对成人和儿童癌症人群的心脏具保护作用。2020年4月，发表在《J Clin Oncol》上的一项研究，则考察了右雷佐生对急性髓性白血病（AML）儿童的心脏保护作用是否有效。

目的：确定儿童AML一线治疗期间，右雷佐生是否能提供有效的心脏保护作用，而不增加复发风险或化疗方案的非心脏毒性。

患者和方法：这是一项多中心研究，研究对象为2011~2016年儿童肿瘤组试验AAML1031中接受治疗的所有无较高等位基因比率FLT3/ITD的AML儿童患者。中位随访期为3.5年。由治疗医生决定右雷佐生给药，并在每个疗程中记录。每个疗程后及定期随访时记录射血分数（EF）和缩短分数（SF）。按照方案，如果有证据表明左室收缩功能障碍（LVSD；定义为SF＜28%或EF＜55%），则停止蒽环类药物。根据右雷佐生暴露，比较LVSD的发生、EF和SF趋势、5年无事件生存率（EFS）、总生存率（OS）、治疗相关死亡率（TRM）。

结果：总共1014名患者被纳入分析，96人在每个蒽环类药物疗程中都暴露于右雷佐生，918人从未暴露。右雷佐生暴露和未暴露患者的性别、年龄、民族、WBC计数、风险组、治疗组、心脏监测依从性等的分布相似。与未暴露患者相比，右雷佐生暴露患者各个疗程的EF和SF下降明显较小、LVSD风险较低（26.5% vs 42.2%；HR，0.55；95% CI，0.36~0.86；P=0.009）。右雷佐生暴露的患者与未暴露患者具有相似的5年EFS（49.0% vs 45.1%；P=0.534）和OS（65.0% vs 61.9%；P=0.613），但是，右雷佐生具有较低的TRM（5.7% vs 12.7%；P=0.068）。

结论：右雷佐生在不减少EFS和OS，或增加非心脏毒性的情况下保护了心脏功能。AML儿童一线治疗期间，应考虑使用右雷佐生保护心脏。

（选题审校：黄振城 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Clin Oncol. 2020 Apr 28;JCO1902856.
Effect of Dexrazoxane on Left Ventricular Systolic Function and Treatment Outcomes in Patients With Acute Myeloid Leukemia: A Report From the Children's Oncology Group
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32343641