患有遗传性肾炎（Alport综合征）的儿童在生命早期进展为肾衰竭，目前，尚不确定抢先肾脏保护治疗的安全性和有效性。2020年6月，发表在《Kidney Int》上的一项研究，则对此进行了探讨。

研究人员在德国14个地点的儿科患者中进行了一项随机、安慰剂对照、双盲试验，这些患儿使用雷米普利治疗3～6年，以及随访6个月以确定这些参数。

预先治疗儿童和父母拒绝随机化的儿童成为开放式对照组，将其与来自未经治疗儿童的前瞻性真实世界数据进行比较。共同的主要终点是安全性（药物不良反应）和有效性（疾病进展时间）。

66名少症状儿童中，22名被随机分组，44名加入开放式对照。雷米普利治疗未显示安全性问题（雷米普利总计216.4患者-年；不良事件发生率比1.00；95% 0.66～1.53）。尽管不显著，但研究结果谨慎地显示了雷米普利治疗有效：在随机分组中，雷米普利将疾病进展的风险降低近一半（风险比0.51[0.12～2.20]），减少了蛋白尿进展的斜率和肾小球滤过率的下降。在调整后的分析中，与未经治疗的儿童相比，接受开放标签治疗的参与者的前瞻性数据支持了有效性指标，雷米普利几乎再次降低了近一半的疾病进展（0.53[0.22～1.29]）。通过贝叶斯证据综合将这些结果纳入随机数据，可以得出更精确的风险比估计值0.52（0.19～1.39）。

该项研究表明了及早治疗的安全性，并支持其带来的可持续多年减缓肾衰多年的希望，同时也强调了抢先治疗的价值。对儿童和青少年肾小球性血尿的筛查程序可能会受益于Alport相关基因变异的基因检测。

（选题审校：苏珊 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Kidney Int. 2020 Jun;97(6):1275-1286.
A Multicenter, Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Phase 3 Trial With Open-Arm Comparison Indicates Safety and Efficacy of Nephroprotective Therapy With Ramipril in Children With Alport's Syndrome
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32299679