管理指南假设认为，随机化临床试验（RCT）的结果可以推广到真实世界，但很少有数据可以用来检验这一假设。2020年7月，英国和加拿大学者发表在《Ann Rheum Dis》上的一项研究，则对此进行了探索。

研究者旨在确定开始肿瘤坏死因子抑制（TNFi）治疗的患者中，符合相关RCT标准的患者比例，以及这些组和试验本身的治疗应答是否存在差异。

英国风湿病学会强直性脊柱炎生物制剂注册（BSRBR-AS）招募了真实世界的TNFi治疗的脊椎关节炎患者队列 ，患者数据采自于临床记录和患者调查问卷。参与者特征从试验中提取，这些试验从最近一项针对强直性脊柱炎/非影像学轴性脊柱炎的TNFi健康技术评估中识别出来。描述性统计用于确定满足和不满足临床试验入组标准的BSRBR-AS参与者和试验参与者间治疗应答的差异。

2420名BSRBR-AS参与者中，开始TNFi治疗的参与者（34%）具有较短的症状持续时间（15 vs 22年），但是具有更活跃的疾病（巴斯强直性脊柱炎疾病活跃度指数（BASDAI），6.4 vs 4.0；巴斯强直性脊柱炎疾病功能指数（BASFI），6.2 vs 3.8）。开始TNFi的患者中，41%满足14项相关试验中≥1项的入组标准，他们表示具有较高的疾病活跃度（BASDAI，6.9 vs 6.1）和较差的功能（BASFI，6.6 vs 6.0）。61.7%的试验参与者表示了阳性治疗应答，而BSRBR-AS患者为51.3%表示（差异，10.4%；95% CI，4.4~16.5）。满足试验的入组标准不影响治疗应答（差异，2.0%；-9.4~13.4）。

真实世界研究中对TNFi应答的患者数比RCT中报告的少。这对RCT结果的可推广性和TNFi药物的成本效果具有重要意义。

（选题审校：门鹏 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Ann Rheum Dis. 2020 Jul;79(7):914-919.
Real-world evidence of TNF inhibition in axial spondyloarthritis: can we generalise the results from clinical trials?
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32327428/