010-84476011
环球医学>> 医学新闻>> 政策法规>>正文内容
政策法规

美国发起人类体细胞基因组编辑计划 有望加速开发疾病新疗法

来源:    时间:2021年04月13日    点击数:    5星

2021年4月,发表在《Nature》上的一篇文章介绍,美国国立卫生研究院(NIH)体细胞基因组编辑(SCGE)联合会发起人类体细胞基因组编辑计划,旨在开发在体细胞中更安全、更有效的基因组编辑方法。

遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁祸首”,其中包括遗传性、传染性和恶性疾病。因此,生物医学的长期目标是开发可修改患者体内基因组的手段,以纠正致病的突变,并破坏入侵病原体的基因组,武装免疫细胞攻击肿瘤,并提供其他治疗机会。

目前,基因疗法正取得越来越大的成功,但科学家认为,体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统,才能更好地衡量各种策略的安全性和有效性。因此,NIH于2018年成立了SCGE组织,并在6年内为该计划拨款1.9亿美元。迄今为止,该组织共包括来自38个机构的72名主要研究人员,他们正在研究45个重大项目。

该基因组编辑技术项目成员、美国威斯康星大学、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章,并介绍了相关计划:

1.开发新技术,以诱导和评估基因组编辑,确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果;
2.对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证;
3.将组装好的SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化,加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发。

文章还指出,体细胞的基因组编辑既可以在体外进行,将编辑过的细胞重新导入患者体内,也可以在体内进行,将基因编辑机器传递到体内组织。一个重要的区别是编辑体细胞组织和生殖组织,后者具有将遗传变化传递给后代的潜力。而且,SCGE联盟将严格关注体细胞编辑,重点包括两个方面:一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸;二是不改变DNA或RNA序列,以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

基因组编辑技术,有望治疗许多无法治愈的遗传疾病。目前离体基因组编辑已经取得了很大的进展,但随着对人类基因组的深入了解和生物工程能力的迅速提高,基因组编辑技术向临床应用的转化出现了新的机遇。该项目能否推动基因组编辑领域向更广泛的人类治疗应用领域发展?未来可期!

(环球医学编辑:余霞霞)
 

评价此内容
 我要打分

现在注册

联系我们

最新会议

    [err:标签'新首页会议列表标签'查询数据库时出现异常。有关错误的完整说明,请到后台日志管理中查看“异常记录”]