瑞博西尼用于激素受体（HR）阳性乳腺癌获益明显，那么与仅内分泌治疗相比，瑞博西尼联合内分泌治疗的成本效果如何呢？2021年3月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项经济性评价，带来一些观点。

背景：2015ASCO指南推荐HR阳性乳腺癌使用内分泌治疗加或减帕博西利布（一种选择性细胞周期蛋白依赖激酶（CDK）4/6抑制剂）进行一线治疗。2018年，美国食品和药物管理局批准了一种新型口服选择性CDK4/6抑制剂瑞博西尼。虽然瑞博西尼在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）上取得了获益，并且这是重要的临床和治疗结局，但不良事件（AE）和额外成本的权衡需要成本-效果分析（CEA）来协助第三方支付人系统、医生和患者进行决策。

目的：（a）旨在研发马尔科夫模型；（b）确定在绝经前和围绝经期de HR阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性乳腺癌中，患者瑞博西尼联合内分泌治疗vs仅内分泌治疗的治疗的成本效果。

方法：使用美国付费人视角开发了终身3状态马尔科夫模型（稳定、进展、死亡等健康状态）。基于随机对照3期试验MONALEESA-7中的OS和PFS结局计算了转移概率。通过使用瑞博西尼曲线的逻辑分布和安慰剂曲线的韦伯分布来评价最佳拟合分布，从而将这些Kaplan-Meier曲线推广到终身。成本采用2019年美元（USD）国家数据资源，贴现率为3%。通过发表的乳腺癌文献获得医疗资源的使用，并包括了每个健康状态和每个AE花费的时间。结果以增量成本-效果比（ICER）表示，表达为USD/节省的质量调整生命年（QALY）。在150000USD/获得QLAY的支付意愿（WTP）阈值时，假定治疗具有成本效果。疾病病例、单向敏感性和概率敏感性分析证实，ICER的改变受到瑞博西尼成本和保持稳定健康状态下花费的时间驱动。

结果：在150000USD的WTP阈值下，与仅内分泌治疗相比，瑞博西尼+内分泌治疗是成本效果的，ICER为124513USD/QALY。瑞博西尼+内分泌治疗的有效性为5.28QLAY，总成本为385112USD，而安慰剂+内分泌治疗相应为2.46QALY，总成本较低，为67.246USD。模型对瑞博西尼的成本和在稳定健康状态上花费的时间是敏感的。概率敏感性分析证实，在125000USD的WTP阈值下，仅内分泌治疗是成本效果的，并且在该WTP阈值下，72%的时间是成本效果的。

结论：瑞博西尼+内分泌治疗比仅内分泌治疗更具成本效果化疗联合内分泌治疗用于乳腺癌的经济性评价。医疗管理机构的专家应该考虑瑞博西尼治疗HR阳性、HER2阴性乳腺癌的药物经济学获益，以便做出基于价值的处方决策。将来的CEA应该考虑CDK4/6间的直接治疗比较试验。

（选题审校：王冠儒 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：化疗联合内分泌治疗用于乳腺癌的经济性评价。）

参考资料：
J Manag Care Spec Pharm. 2021 Mar;27(3):327-338.
Cost-effectiveness of ribociclib plus endocrine therapy versus placebo plus endocrine therapy in HR-positive, HER2-negative breast cancer
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33645243/