血液透析患者口服托伐普坦的有效性和安全性如何？2021年5月，发表在《Nephrol Dial Transplant》的一项 2 期、双盲、随机、安慰剂对照试验，针对这一问题展开分析。

背景：在接受血液透析（HD）的终末期肾病患者中，袢利尿药用于控制体液潴留。这项随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，评估了血管加压素V2受体拮抗剂托伐普坦在日本HD患者中的疗效和安全性。

方法：124例每周3次HD的患者（24小时尿量≥500 mL）被随机分配至接受口服托伐普坦15 mg/天（40例），托伐普坦30 mg/天（40例）或安慰剂（44例），为期24周。疗效终点指标为24小时尿量、每周HD总排液量和透析间期体重增加（IDWG）与基线相比的变化。通过治疗紧急不良事件（TEAEs）的发生率，评估安全性。

结果：治疗结束时，与安慰剂组相比，托伐普坦15 mg{429.1ml（95%置信区间（CI）231.0～627.2；P＜0.0001}和30 mg组[371.6ml（95% CI 144.1～599.2）；P=0.0017] 24小时尿量与基线相比的平均变化有显著差异。与安慰剂组相比，托伐普坦组HD总排液量和和IDWG与基线相比的平均变化无显著性差异。尽管在研究期间，安慰剂组TEAEs患者的比例（77.3%）低于托伐普坦组（92.3%），但托伐普坦是安全的且耐受性良好。

结论：托伐普坦能显著维持HD患者利尿作用24周，但没有在相同程度上减少每周HD总排液量和IDWG。

（选题审校：刘爽 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Nephrol Dial Transplant. 2021 May 27;36(6):1088-1097
Efficacy and safety of oral tolvaptan in patients undergoing hemodialysis: a Phase 2, double-blind, randomized, placebo-controlled trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32901255/