2021年7月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项研究，评估了他克莫司缓释片（LCPT）（每日一次）与速释他克莫司（IR-Tac）每日两次）在西班牙裔或黑人肾移植受者中的成本效益。

背景：他克莫司是预防肾移植受者排斥和移植物衰竭的一线免疫抑制疗法。每日1次LCPT已被证明有效，特别是对于快速代谢的西班牙裔和黑人患者亚群，但成本高于每日2次IR-Tac。

目的：评价西班牙裔或黑人肾移植受者第一年LCPT与IR-Tac治疗的成本-效果。

方法：从美国支付者的角度出发，开发决策树模型，使用（1）比较LCPT与IR-Tac的两个3期临床试验的亚组结果数据和（2）来自真实世界数据源的直接成本（即LCPT和IR-Tac治疗的成本、活检证实的急性排斥反应、治疗相关的严重不良事件、移植物衰竭和随后的透析）。

主要结局指标是每例成功治疗患者的成本，治疗成功定义为1年后移植物功能正常，无治疗相关的严重不良事件。概率敏感性分析确定了成本和结果估计的分布，一系列单向敏感性分析确定了对结果影响最大的参数。

结果：西班牙裔组LCPT和IR-Tac的总成本分别为14765美元和12416美元，黑人组LCPT和IR-Tac的总费用分别为16626美元和9871美元。西班牙裔组LCPT和IR-Tac的总有效率分别为88.32%和84.75%，黑人组分别为93.24%和85.78%。西班牙裔组在治疗的第一年使用LCPT优于IR-Tac的增量成本-效果比（ICER）为每额外成功治疗的患者65643美元。黑人组的ICER为90458美元。对两组结果影响最大的参数是IR-Tac中治疗相关SAE的发生概率，分别占西班牙裔组和黑人组中结果变异的49%和46%。

结论：两组的总体结果显示，与IR-Tac相比，LCPT成本更高且更有效，这表明了一种权衡方案。如果决策者愿意为另外一名成功治疗的患者支付额外的ICER的费用，并且必须权衡移植物丢失、持续透析和潜在的再移植成本，则LCPT是一种具有成本效果的策略。随着更多的数据可用于改善现实世界的相关性和决策，这项研究为进一步研究更新和扩展输入提供了基础。

（选题审校：王冠儒 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Manag Care Spec Pharm. 2021 Jul;27(7):948-960
Cost-effectiveness of once-daily vs twice-daily tacrolimus among Hispanic and Black kidney transplant recipients
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34185556/