慢性粒细胞白血病（CML）的治疗过程漫长，对其治疗药物监测（TDM）可提高应答率。2021年8月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项研究，则考察了伊马替尼结合TDM（IM TDM）在一线CML治疗中的成本效果。

背景：最近的一项研究表明，在CML患者中使用TDM可使IM的应答率高于二代酪氨酸激酶抑制剂研究中显示的应答率。IM TDM在一线CML治疗中的成本效果尚未研究。

研究目的：确定与仅使用酪氨酸激酶抑制剂治疗相比，IM TDM用于CML一线治疗的成本效果。

方法：研究模型：最近发表的CML酪氨酸激酶抑制剂治疗的成本效果模型被修改为将IM TDM作为CML酪氨酸激酶抑制剂的一线治疗选择。主要分子学反应（MMR） 率的有效性输入来自先前发表的研究：IM TDM 65%、达沙替尼 52%、尼罗替尼 53%。酪氨酸激酶抑制剂年药物价格来自联邦供应计划（FSS）和红皮书报告的平均和最低批发采购成本（WAC）；TDM的年成本为228美元。使用居民消费价格指数中的医疗服务部分，在原始CML CEA模型中建模的其他投入成本更新为2016年美元价格。美国支付方视角，研究期限为5年，贴现率为 3.0%。该模型比较了一线 IM TDM与单独 IM、尼罗替尼（NIL）或达沙替尼（DAS）的以下结局：成本、质量调整生命年（QALY）和成本效益（总成本/QALY）。所有关键的临床和经济参数均进行确定性和概率敏感性分析。

结果：该研究发现，IM TDM 仅以15452美元至36940美元的成本节约和0.25更高的QALY主导了IM。使用FSS，IM和IM TDM的每位患者总成本分别为270905美元和233965美元。使用平均WAC，这些成本为461657美元和446205美元，使用最低WAC，这些成本为366966美元和350090美元。比较一线使用IM联合 TDM与NIL/DAS的结果发现，IM TDM具有更高的QALY和更低的成本（0.08 QALY较低，每位患者节省117006至172420美元）。因此，在成本效果方面，IM TDM以较低的成本和较高的QALYs主导NIL/DAS。

结论：IM TDM是临床和经济性上可行的CML一线治疗选择。

（选题审校：王冠儒 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：

J Manag Care Spec Pharm. 2021 Aug;27(8):1077-1085.
The cost-effectiveness of therapeutic drug monitoring for the prescription drug-based treatment of chronic myeloid leukemia
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34337991/