非结核分枝杆菌是指结核分枝杆菌、牛分枝杆菌与麻风分枝杆菌以外的分枝杆菌，其毒力和引起人类临床疾病的能力各不相同。2021年9月，美国、澳大利亚、加拿大等国学者发表在《Chest》的一项研究，探究了阿米卡星脂质体吸入混悬剂（ALIS）治疗难治性鸟分枝杆菌复合肺疾病：培养转化的稳定性和可持久性及长期暴露的安全性。

背景：CONVERT研究中，将ALIS治疗添加至基于指南的治疗（GBT）中，满足了难治性鸟分枝杆菌复合肺疾病患者6个月时增加培养转化的首要终点（ALIS+GBT：29%（65/224）；仅GBT：8.9%（10/112）；P＜0.0001）。

研究问题：CONVERT研究中，实现了6个月时培养转化的患者中，培养转化是否维持（治疗12个月时痰培养结果阴性）和可持续（治疗后3个月痰培养结果阴性）？转化后，是否有与12个月全疗程治疗相关的额外安全性信号？

研究设计和方法：成人患者按照2:1的比例随机分配至ALIS+GBT组或仅GBT组。6个月时，实现培养转化的患者继续治疗12个月，之后是无治疗观察阶段。

结果：与随机分配至仅GBT组的患者相比，随机分配至ALIS+GBT组的患者（意愿治疗人群）在治疗后3个月均实现转化持续和可持久的数量更多（16.1%（36/224）vs 0%（0/112）；P＜0.0001）。6个月时实现培养转化的患者中，ALIS+GBT组有55.4%（36/65）的转化者vs仅GBT组未转化者（0/10）实现了持久和可持续转化（P=0.0017）。ALIS+GBT组和仅GBT组治疗后3个月的复发率分别为9.2%（6/65）和30.0%（3/10）。ALIS+GBT组常见的不良事件（发音困难、咳嗽、呼吸困难、咯血）主要在治疗的前8个月发生。

结论：难治性群体中，在培养转化后，ALIS+GBT治疗12个月的患者比仅GBT治疗的患者获得持久和可持续转化的数量多。未发生与转化后治疗12个月相关的新的安全性信号。

（选题审校：应颖秋 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Chest. 2021 Sep;160(3):831-842.
Amikacin Liposome Inhalation Suspension for Refractory Mycobacterium avium Complex Lung Disease: Sustainability and Durability of Culture Conversion and Safety of Long-term Exposure
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33887244/