那他珠单抗是用于治疗多发性硬化和克罗恩病的新型生物制剂。2021年11月，英美学者发表在《Neurology》的一项2期研究，探究了那他珠单抗作为耐药性癫痫辅助治疗的安全性和有效性。

背景和目的：旨在探讨那他珠单抗（一种人源化单克隆抗-α4-整合素抗体）作为耐药局灶性癫痫成人辅助治疗的有效性和安全性。

方法：6周基线期内≥6次癫痫发作的参与者，按照1:1的比例随机分配至每4周静脉那他珠单抗300mg或安慰剂的组中，共治疗24周。主要有效性结局为对数转换的癫痫频率自基线的改变，预先定义的治疗成功阈值为癫痫发作频率比安慰剂组相对减少31%。纳入统计的癫痫发作类型为局灶意识伴运动体征、局灶意识受损和局灶至双侧强直阵挛。也评价了次要有效性终点/安全性。

结果：那他珠单抗300mg组和安慰剂组的32和34名参与者中，分别有30人（94%）和31人（91%）完成了安慰剂对照治疗阶段（随机分配至那他珠单抗组的1名患者因IV并发症而未接受给药）。与安慰剂相比，那他珠单抗组癫痫发作频率的相对改变的估计值为-14.4%（95% CI，-46.1~-36.1；P=0.51）。那他珠单抗组和安慰剂组癫痫发作频率自基线减少≥50%的参与者比例分别为31.3%和17.6%（OR，2.09；95% CI，0.64~6.85；P=0.22）。那他珠单抗组和安慰剂组分别有24人（75%）和22人（65%）报告了不良事件。

结论：虽然未满足证实有效性的阈值，但无预期外的安全性结果，需要进一步探讨耐药性癫痫可能的抗炎症治疗。

（选题审校：程吟楚 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Neurology. 2021 Nov 2;97(18):e1757-e1767
Safety and Efficacy of Natalizumab as Adjunctive Therapy for People With Drug-Resistant Epilepsy: A Phase 2 Study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34521687/