恶性肿瘤，威胁人类生命和健康的劲敌。抗肿瘤药物的发展，经历了黄金二十年，从传统的无选择性化疗，到现在有了靶向药、免疫治疗等疗效好但价格昂贵的新型抗肿瘤药物。不过，尽管新型抗肿瘤药效果好，如何合理使用却成为新的争议。今年年初的“肿瘤门”事件，就掀起了一场席卷全国的热烈讨论。

近日，国家卫健委对《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2020年版）》）进行了更新，发布了2021版（下称《指导原则2021》）。我们来看看，卫健委是如何规定合理应用的。

需考虑三大要素

据《指导原则2021》，抗肿瘤药物合理应用是提高疗效，减少不良反应以及合理利用卫生资源的关键。

临床应用需考虑药物可及性、患者治疗意愿和疾病预后等三大要素。

基于两个方面判断抗肿瘤药物应用是否合理：有无指征；选用品种及给药方案是否适宜。

需遵从六大基本原则

《指导原则2021》指出，新型抗肿瘤药物临床应用，需遵循六大基本原则。

1、 病理确诊且有指征 方可使用

要么组织或细胞学病理确诊，要么有特殊分子病理诊断，有指征，才能使用抗肿瘤药物。

单纯依据症状、体征和影像学诊断肿瘤，不属于使用新型抗肿瘤药物的指征，但不适宜手术或活检的病例除外。

对于难以进行病理诊断的肿瘤，如胰腺癌、妊娠滋养细胞肿瘤等，其确诊可参照国家相关指南或规范执行。

2、检测靶点后 方可使用

对于有明确作用靶点的药物，须检测靶点后方可使用。

3、严格遵循适应证用药

抗肿瘤药物临床应用，药品说明书是法定依据，不能随意超适应证使用。

如果有了新的高级别循证医学证据的用法，可向药品生产厂商反馈，建议其及时更新药品说明书。

4、体现患者治疗价值

考虑性价比，在相同治疗成本前提下，使患者获得更长生存时间和更好生活质量，优先选择药物经济学评价有优势的品种。

5、特殊情况下的药物合理使用

在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构制定相应管理制度、技术规范，对药品说明书中未明确、但具有循证医学证据药品的用法严格管理。抗肿瘤药物的特殊使用权，仅限于三级医院授权的高级职称医师，遵循患者知情同意原则，且做好用药监测和跟踪观察。

6、重视药物相关性不良反应

医疗机构应建立药品不良反应、药品损害事件监测报告制度，且将其纳入医疗质量考核体系。

除了需遵循的基本原则，《指导原则2021》还针对每种药物的适应症和合理用药要点，进行了详细阐述，同时提供了《免疫相关性不良反应和治疗调整方案》和《反应性毛细血管增生症分级标准和治疗建议》。

何为合理应用？遵守规则和适当灵活相结合

过去二十年，肿瘤药物治疗的变化可以说天翻地覆，从传统的无选择性化疗，到现在有了靶向药、免疫治疗等新型抗肿瘤药物。但是，选项一多，如何保证选择的合理性，成了新的挑战。

以肺癌为例，有十几种不同的类型，如果用同一种药物和同一种治疗方式，显然是不规范、不合理。

靶向药横空出世，一大批晚期肺癌患者，尤其是非小细胞肺癌患者，从中获益。但靶向药物并非人人适用，它只对携带特定基因突变患者有效，这就像一把钥匙（靶向药物）对应一把锁（基因突变），首先要知道是什么锁，才能选择匹配的钥匙。如果用错靶向药物，则治疗完全无效，不仅浪费钱财，而且会延误患者宝贵的治疗时间。精准用药，非常依赖精准诊断。《指导原则2021》的第二个基本原则，就对此进行了强调，检测靶点后方可使用。

其实，靶向检测不局限于晚期病人的初次诊断，还包括疗效监测、耐药判断、耐药机制分析、耐药用药选择和预后判断等环节，其都发挥着重要的作用。

无论是早年间的魏则西事件，还是后来的聊城“假药门”，抑或今年年初的“肿瘤门”事件，其背后深层次的原因都是亟需加强肿瘤治疗规范化体系的建设。

《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》自2018年首版发布后，每年更新一次，已成为各专科、各种新型抗癌药物规范化使用的“标杆文件”。

再就是，《指导原则2021》在强调医生应充分学习和遵循说明书和指南等政策文件的同时，还为抗肿瘤药物的超说明书应用留下了探索空间，让患者有机会最大程度得到临床获益，且将这一权限限定在三级医院授权的高级职称医师中，将遵守规则和适当灵活结合到了恰到好处。

references：卫健委发布重磅文件，肿瘤新药临床应用进一步规范！
https://www.sohu.com/a/512837823_121123705

未经授权，不得转载！