生物类似物治疗癌症的临床疗效试验设计的特点是什么？生物类似物试验提供了什么证据？2022年4月，美国学者发表在《JAMA Oncol》的一项系统评价和Meta分析，旨在评估生物类似物治疗癌症的临床试验的特征。

重要性：生物制剂几乎占美国药品支出的一半，但是可能会受到美国食品和药物管理局（FDA）批准的生物类似物的竞争性定价压力。在建立一个充满活力的生物类似物市场的过程中，所需的获批前临床试验的程度以及这些生物类似物与原研药的比较仍然是关键问题。

目的：旨在比较癌症生物类似物疗效研究和参考药物关键试验的试验设计，提供每种癌症类型药物亚组的摘要风险比估计值。

数据来源：使用Embase、PubMed/MEDLINE、ClinicalTrials.gov系统检索发表的文献和摘要，于2021年4月18日最后更新。

研究选择：以英语发表的比较改变病情癌症生物制剂及其生物类似物并报道疗效或替代疗效结果的所有研究或摘要。

数据提取和分析：提取了每项研究的结局估计值和研究特征。生物类似物疗效研究中，随机效应Meta分析用于每种癌症类型分子结局亚组，计算了汇总相对评估值及其95% CI。

主要结局和测量指标：比较了生物类似物试验和参考药物试验的研究特征，如人群规模、设盲情况、随机分组。收集了生物类似物及其参考产品的替代测量指标（如无进展生存期）的相对改变的风险比评估值。

结果：总共纳入3个参考产品的31项生物类似物研究，涉及12310名患者。所有7个亚组中，生物类似物分析与其参考药物在替代疗效上无显著差异。纳入了6项参考药物试验，包括1811名患者。平均来说，生物类似物研究纳入的患者数量多于参考药物试验纳入的患者（平均患者数：397 vs 302），更可能是随机临床试验而非单组或观察性研究（100%（31/31）vs 50%（3/6）），更可能是双盲而非开放标签（84%（26/31）vs 17%（1/6））。

结论和意义：该系统评价和Meta分析发现，该样本中的癌症药物生物类似物接受了严格的临床评估，其结果在药物、癌症类型和结局指标上与原研药在统计学上无显著差异。

（选题审校：王冠儒 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Oncol. 2022 Apr 1;8(4):537-545.
Characteristics of Clinical Trials Evaluating Biosimilars in the Treatment of Cancer: A Systematic Review and Meta-analysis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35113135/