对于转移性乳腺癌患者，帕妥珠单抗、曲妥珠单抗和化疗的成本效果如何？2022年4月，加拿大和英国学者在《JAMA Oncol》发表了帕妥珠单抗vs曲妥珠单抗用于转移性乳腺癌的成本效果分析。

重要性：卫生技术评估机构对帕妥珠单抗用于治疗转移性乳腺癌的最初评估认为，帕妥珠单抗不具有成本效果。2013年11月，在加拿大安大略省，基于巨大的临床获益，帕妥珠单抗获得了资助。至今，缺乏使用真实世界数据分析帕妥珠单抗的成本效果。

目的：旨在评价帕妥珠单抗、曲妥珠单抗和化疗vs曲妥珠单抗和化疗用于转移性乳腺癌患者的成本效果。

设计、地点和受试者：在加拿大安大略进行了一项基于人群的回顾性经济学评价。识别出2008年1月1日~2018年3月31日接受一线转移性乳腺癌治疗的患者。患者从开始治疗随访至5年，最长随访至2019年3月31日。从安大略癌症注册中识别患者，并与新药资助计划数据库链接，旨在识别一线治疗的接受（1158人）。

干预：公共资助后（2013年11月25日）帕妥珠单抗、曲妥珠单抗、化疗vs资助前曲妥珠单抗和化疗。

主要结局和测量指标：以公共付费者视角的成本效果，根据5年时间范围内的管理数据估算，并调整了审查和折扣（1.5%）。计算了获得的生命年和质量调整生命年（QALY）的增量成本效果比及自举95% CI。对单独使用帕妥珠单抗或与曲妥珠单抗联用的价格降低进行了敏感性分析。

结果：总共接受帕妥珠单抗和对照的579对患者配对纳入到研究中。配对研究队列的平均（SD）年龄为58（12.97）岁，女性1151人（99.4%）。帕妥珠单抗造成了获得0.61生命年和0.44QALY，增量成本为$192139（所有都以加元测量，CAD），增量成本效果比为$316203/获得的生命年和$436679/QALY。与成本相关的主要因素包括帕妥珠单抗的成本（60%）、门诊癌症治疗交付成本（24%）、曲妥珠单抗的成本（15%）。帕妥珠单抗的价格降低100%，增量成本效果比为$174027/QALY。当帕妥珠单抗和曲妥珠单抗的成本都降低70%以上，则增量成本效果比将降低至低于$100000/QALY。

结论和意义：该项基于人群的研究结果表明，帕妥珠单抗可增加转移性乳腺癌患者的生存期，但不具有成本效果，即使降价100%，也低于成本效果阈值。

（选题审校：王冠儒 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Oncol. 2022 Apr 1;8(4):597-606.
Cost-effectiveness Analysis of Pertuzumab With Trastuzumab in Patients With Metastatic Breast Cancer
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35201264/