基于非自体干细胞移植（ASCT）和ASCT的方法进一步改善新确诊为多发性骨髓瘤（MM）的一线治疗，从而增加无进展生存期和总生存期是一个重要的目标。2022年6月，发表在《N Engl J Med》的一项3期试验结果显示，在MM成年患者中，与仅来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVD）相比，RVD+ASCT可延长无进展生存期。

背景：新确诊为MM的患者中，将ASCT添加至RVD中，之后在来那度胺维持治疗直至疾病进展的效果，是未知的。

方法：在这项3期试验中，症状性骨髓瘤成年患者（18~65岁）接受1个周期的RVD。将这些患者按照1:1的比例随机分配至2个额外RVD周期+干细胞移植，之后是5个额外的RVD周期（仅RVD组）或高剂量美法仑+ASCT之后是2个额外RVD周期（移植组）。2组都接受来那度胺直至疾病进展、出现不可接受的副反应或二者都有。首要终点为无进展生存期。

结果：仅RVD组的357名患者和移植组365名患者中，中位随访76.0个月时，发生328例疾病进展或死亡事件；仅RVD组比移植组的风险高53%（HR，1.53；95% CI，1.23~1.91；P<0.001）；中位无进展生存期分别为46.2和67.5个月。仅RVD组和移植组部分应答或更好的患者比例分别为95.0%和97.5%（P=0.55），完全应答或更好的患者比例分别为42.0%和46.8%（P=0.99）。3级或以上治疗相关不良事件发生率分别为78.2%和94.2%，5年生存率分别为79.2%和 80.7%（死亡的HR，1.10；0.73~1.65）。

结论：MM成年患者中，与仅RVD相比，RVD+ASCT与更长的无进展生存期相关。未观察到总体生存获益。

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2022 Jun 5
Triplet Therapy, Transplantation, and Maintenance until Progression in Myeloma
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35660812/